10月 18, 2023
肌萎缩侧索硬化症(ALS，又名渐冻症)是世界卫生组织认定的五大绝症之一。病理表现为上运动神经元和下运动神经元损伤，导致全身肌肉逐渐无力和萎缩。常见症状为肌肉控制力的程序性损失，即随着病情发展，患者的讲话、吞咽、抓握、走路、移动、呼吸等功能逐渐丧失。患者从发病到死亡的平均生存期为2至4年，至今仍缺乏有效的治疗手段。 近期，神济昌华宣布其“一项评估 SNUG01...
10月 17, 2023
近日，Kriya Therapeutics公司宣布已完成对Tramontane Therapeutics公司的收购，将开发从这家基因治疗生物技术公司获得用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的一次性肌肉注射基因疗法，并计划在2025年上半年把该候选基因疗法推向临床。 截至目前，该公司已通过多轮融资募集到6亿多美元的资金，并在眼科、神经病学和代谢性疾病三个主要治疗领域布有管线。该公司还曾登上过行业媒体BioSpace评选的2021年度新一代生物新锐公司榜单。那么，这家基因治疗公司有何不同? Kriya...
10月 17, 2023
2023年9月13日，成都金唯科生物科技有限公司(以下简称：金唯科生物)研发的首款眼科AAV基因治疗药物“JWK001注射液”在四川大学华西医院眼科由陆方教授团队顺利完成IIT临床低剂量组最后一例受试者给药。至此，低剂量组的受试者给药工作已圆满完成。派真生物对金唯科生物在基因药物开发中取得重要进展表示诚挚地祝贺！ JWK001注射液是金唯科生物拥有自主知识产权的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗创新药。...
10月 17, 2023
基因治疗是通过基因工程技术将目的基因导入靶细胞，通过调控、修复、替换、添加或删除遗传序列，以治疗或预防疾病的一种治疗方式。基因疗法在近20年间飞速发展，医学家们希望能够通过基因治疗治愈各种遗传疾病。如今，通过腺相关病毒(adeno-associated virus，AAV)作为载体将目的基因输送到视网膜、肝脏和神经系统，可分别实现先天性失明、B型血友病和脊髓性肌肉萎缩症患者临床症状的改善。 一、眼睛是基因治疗的理想靶器官...
10月 17, 2023
2023年9月12日，Rocket Pharmaceuticals, Inc宣布，已与美国食品和药物管理局 (FDA)在AAV基因疗法RP-A501治疗达农病（Danon Disease）的全球Ⅱ期关键试验设计上达成一致。受此消息的影响，Rocket股价盘后大涨20%，目前市值12亿美元。 达农病是一种致命的遗传性心肌病，男性患者和女性患者多数分别在20岁和40岁左右发病死亡，目前尚无获批的治疗方法或缓解疗法。据统计，美国和欧洲已经有15000至30000名患者受这种疾病的影响。 Rocket Pharma首席执行官Gaurav...
10月 17, 2023
近日，日本大冢制药(Otsuka Pharmaceuticals)宣布与RNA编辑生物技术公司Shape Therapeutics达成多靶点合作，开发用于玻璃体内注射的眼科AAV基因疗法，并可选择添加额外的靶点和组织类型。Otsuka 与ShapeTX的合作将应用Shape的AAVid衣壳发现平台和转基因工程技术，以及Otsuka在遗传有效载荷设计和眼科方面的专业知识，实现载体化抗体药物与AAV的联合递送，以靶向眼部特定疾病细胞类型，提供具有稳定的终生表达，一生仅需一次的治疗性药物，为患有特定慢性眼部疾病的患者开发新的治疗方案。...
