10月 13, 2023
近日，据CDE官网公示，方拓生物科技(苏州)有限公司(简称“方拓生物”)的FT-003注射液获得临床试验默示许可，适应症为糖尿病黄斑水肿。2023年4月，方拓生物的基因治疗药物FT-003注射液的临床试验申请(IND)获得CDE许可，适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)，此次IND获批则意味着该产品又一适应症获批开展临床。 ▲ 图片来源：CDE官网...
10月 13, 2023
热点聚焦 01 里程碑，首例基因编辑猪肾人体移植试验成功撑过1个月！ 8 月 16 日，美国纽约大学朗格尼医学中心(NYU Langone Health)宣布成功将转基因猪肾移植到脑死亡的受捐者体内，并且在 32 天之后仍然正常工作，这也算是一个小小的里程碑事件。 02 纽福斯第二款眼科AAV基因治疗药物注册性临床试验完成首例患者入组给药...
10月 13, 2023
8 月 16 日，美国纽约大学朗格尼医学中心(NYU Langone Health)宣布成功将转基因猪肾移植到脑死亡的受捐者体内，并且在 32 天之后仍然正常工作，这也算是一个小小的里程碑事件。 报道称，这项手术于 2023 年 7 月 14 日进行，由医学博士罗伯特·蒙哥马利(Robert Montgomery)和纽约大学朗格尼移植研究所所长 H · 里昂 · 帕赫特(H. Leon Pachter)主持。...
10月 12, 2023
2023年8月14日，AAV基因疗法公司Taysha Gene Therapies(Taysha)宣布完成1.5亿美元(约10.9亿人民币)融资。同时，Taysha报告了第一名接受AAV基因疗法(TSHA-102)的瑞特综合征患者在其1/2期临床试验中的积极临床数据。此外，近日，公司2023年Q2财报实现营收239.5万美元，超出市场预期19.75%。 受到融资和临床数据消息刺激，Taysha股价大涨132%。 Taysha Gene Therapies(Nasdaq:...
10月 12, 2023
热点聚焦 01 辉大基因首款眼科AAV基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定 2023年8月7日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。 02 鼓励外商投资基因治疗药品临床试验！...
10月 12, 2023
近日，Regeneron Pharmaceuticals， Inc.（再生元，纳斯达克：REGN）宣布，已同意以每股4美元的现金收购Decibel Therapeutics， Inc.（纳斯达克：DBTX），交易价值约为1.09亿美元，如果实现CVR里程碑，总股权价值高达约2.13亿美元（折合人民币约15.36亿元）。 Decibel是一家专注于针对听力障碍开发基因治疗药物的生物技术公司。Decibel 和 Regeneron 于 2017 年建立了初步合作，并于 2021...
