10月 12, 2023
2023年8月9日，纽福斯生物科技有限公司(下称“纽福斯”)宣布完成近7亿元人民币C+轮融资。本轮融资由长江招银联合光谷金控、武汉高科和光谷健康投三家国资企业，携手广州金控共同领投;国投招商、天堂硅谷和长江产投等著名投资机构共同参与投资。C+轮融资所获款项将用于核心产品临床试验的持续推进，以及公司的研发能力提升和产品管线拓展。...
10月 12, 2023
2023年8月7日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。...
10月 12, 2023
热点聚焦 01 LEXEO宣布LX2020 IND 获 FDA 批准，用于治疗致心律失常性心肌病 2023年8月1日(纽约当地时间)，临床阶段基因治疗公司LEXEO Therapeutics(LEXEO)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准LX2020的新药临床试验(IND)申请。LX2020是一种基于AAVrh10的基因治疗候选药物，旨在通过静脉注射将功能性PKP2基因传递给心脏肌肉，用于治疗由PKP2基因(PKP2-ACM)突变引起的致心律失常性心肌病(PKP2-ACM)。 LEXEO的首席科学官Eric...
10月 10, 2023
热点聚焦 01、信念医药AAV基因疗法BBM-H803获批IND 2023年7月24日，据国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”获得临床试验默示许可，用于治疗血友病A。 02、XyloCor发布XC001新型AAV基因疗法2期EXACT临床试验数据...
10月 10, 2023
之前，一个肥胖者要想实现快速、显著减肥，只有一个选择——减肥手术。 而GLP-1类药物司美格鲁肽的出现，让人们可以通过药物实现大约15%的体重减轻。而替尔泊肽在3期临床试验中实现了22.5%的体重减轻，这一数字已经接近了手术减肥的效果。 ...
10月 10, 2023
近日, 北京协和医院眼科陈有信教授团队顺利完成了AAV基因药物AL-001治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）国内首例受试者给药，这是国内首款通过脉络膜上腔注射(SCS)给药的AAV基因治疗药物，在wAMD治疗领域具有里程碑式的意义。本次给药由该项目组长单位北京协和医院主要研究者陈有信教授亲自操刀，SCS注射实施顺利, 术后受试者眼部及全身状况良好。 ...
