7月 28, 2023
近日，Sensorion宣布已提交新的临床试验申请(CTA)，以启动双AAV载体基因治疗药物OTOF-GT在欧洲(法国，意大利和德国)的1/2期临床试验，治疗otoferlin（OTOF）基因介导感觉神经性听力损失。值得注意的是，当月10日Sensorion还向英国药品和保健产品监管局(MHRA)提交了OTOF-GT的CTA。不同的是，在英国的1/2期临床试验用以评估该药物在OTOF基因介导的6 – 31月龄听力损失患儿中的安全性、耐受性和有效性。 ...
7月 26, 2023
近日，XyloCor报告了其治疗难治性心绞痛的基因治疗候选药物XC001的2期临床试验(EXACT)部分的12个月阳性数据。在试验延长期的第12个月，XC001在多项疗效指标上表现出持久的改善，包括患者的总运动持续时间(ted)比基线持续增加，这是治疗心血管疾病中令人兴奋的改善标志。此外，缺血性负担和缺血性症状也持续减缓，胸痛发作(心绞痛)和硝酸甘油的使用也显著减少。12个月时的心脏成像为实现生物学效应的潜在作用机制提供了额外的证据，这些皆表明XC001有潜力作为难治性心绞痛重大未满足医疗需求的新治疗方法。此外，XC001基因治疗也有...
7月 26, 2023
2023年7月24日，据国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”获得临床试验默示许可，用于治疗血友病A。 关于血友病 血友病作为一种伴X染色体隐性遗传性出血疾病，主要由凝血因子基因突变或缺失引起，根据缺乏凝血因子基因的不同，血友病可分为A型（凝血因子Ⅷ）、B型（凝血因子Ⅸ）和C型（凝血因子Ⅺ）。其中血友病A型为伴X隐性遗传病，患者约占先天性出血疾病的85%左右，其发病率大约是B型血友病的4倍。...
7月 25, 2023
●派真生物动态速览● 01 中检院携手业内专家发布基因治疗制品质控共识，派真生物参与起草，助力CGT行业高质量发展...
7月 24, 2023
近日，在荷兰阿姆斯特丹举行的 2023阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)上，研究者报告了两种新的基于CRISPR的阿尔茨海默病治疗方法。其中一个目标是减少已知最强的阿尔茨海默病风险基因APOE-e4的影响。另一种则致力于减少大脑中有毒蛋白β淀粉样蛋白的产生，β淀粉样蛋白是阿尔茨海默病的标志，也是最近批准的治疗方法的靶点。 阿尔茨海默氏病协会首席科学官Maria C....
7月 21, 2023
行业指南草案 本指南文件仅用于征求意见。 在《联邦公报》公布指导意见草案的日期之前，就本指导意见草案提交一套电子或书面意见。将电子评论提交至http://www.regulations.gov。将书面意见提交至Dockets Management Staff (HFA-305), Food and Drug Administration, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。您应将所有意见与《联邦公报》上公布的可获得性通知中列出的备审案件编号一并注明。...
