4月 19, 2023
基因疗法从被发明应用，到如今的蓬勃发展，其进程可谓一波三折。随着越来越多基因治疗产品上市，基因治疗的征程已获得里程碑性胜利。从目前已获批产品和未获批的产品临床试验进程来看，基因治疗具有广阔前景。 近日，发表在BIOMEDICINE & PHARMACOTHERAPY上题为Gene therapy clinical trials, where do we go? An overview的综述中，作者简要回顾了基因治疗的历史，总结了目前基因治疗的主要领域及涉及的临床试验。 PART.1 基因治疗的发展历史...
4月 13, 2023
近日，四川至善唯新生物科技有限公司申报的“ZS802注射液”临床试验申请获CDE受理。 此外，2022年9月，由至善唯新合作发起的“评价ZS802腺相关病毒载体表达人凝血因子VIII在血友病A患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”顺利通过科技部遗传办“中国人类遗传资源采集审批”。 01 关于ZS802 ZS802是一种rAAV基因药物，临床适应症为A型血友病，属于国家1类新药。与国外竞品Biomarin公司的valoctocogene roxaparvovec（BMN...
4月 12, 2023
近日，达博生物的重组人内皮抑素腺病毒注射液获NMPA临床批准，用于头颈部鳞癌等实体肿瘤的治疗。重组人内皮抑素腺病毒注射液（E10A）是一款新型抗肿瘤基因治疗药物，以重组腺病毒为载体，携带重组构建的人内皮抑素基因，在转染肿瘤细胞后表达大量的人内皮抑素，特异性抑制血管内皮细胞增殖及肿瘤血管生成，阻断肿瘤组织血液供应，从而抑制肿瘤生长、诱导肿瘤细胞凋亡。 ...
4月 7, 2023
近日，专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation, ODD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。...
4月 6, 2023
过去一年，“寒冬”似乎成为生物医药行业代名词，与之如何“过冬”的讨论从未间断过。这样的背景之下，分析全球生物医药企业融资现状不难发现，医药行业投融资市场较过去几年，表现出更为谨慎且增速放缓的态势。而就是在这所谓的“寒冬”之下，在基因治疗领域（未包含核酸药）仍有不少企业在2022年逆流而上，有至少7家企业获得超亿元的大额融资，最高者单轮融资超3亿美金。...
4月 6, 2023
近日，Decibel Therapeutics宣布欧盟委员会授予其在研AAV基因疗法DB-OTO孤儿药资格认定，用于治疗因otoferlin基因突变而导致严重先天性听力损失。 此前DB-OTO被FDA授予治疗该疾病的孤儿药称号和儿科罕见疾病资格认定。去年10月，DB-OTO的IND获得FDA批准，目前正在儿童患者中开展关于DB-OTO的1/2期临床试验。...
