日前，广州派真生物技术有限公司荣获广州市高精尖企业和“未来独角兽”创新企业，同时入选广州市“专精特新”、“2021广州高科技高成长20强”以及“2021中国高科技高成长50强”。近日，广东新焦点栏目走进派真生物并进行了专题采访和报道。
凭借在基因治疗递送领域的不断创新和卓越表现，派真生物打造了国内领先的AAV基因治疗CTDMO/CRO一站式服务平台，为细胞与基因治疗的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批提供经济、快速、规模化的质粒生产和AAV病毒载体生产。
广州派真生物技术有限公司创始人/董事长李华鹏说道：“我们从公司成立开始就专注于克服AAV的生产瓶颈问题。经过7年，建成了产能4000L，符合cGMP国际标准的临床级别AAV规模化生产平台，并且开创了拥有自主知识产权的五大技术平台，为解决AAV和它的原材料质粒DNA的临床应用生产提供整体解决方案。比如我们的π-Alpha™293高产平台，我们通过对生产中最核心的上游流程，也就是生产体系中的最关键的RC质粒进行了改造，还对下游流程里的关键工艺进行深度优化，将悬浮293细胞体系的AAV产率提高10倍以上，并且成功实现了放大生产，大幅超过业界悬浮293细胞体系AAV的单位体积产能和总产能。一轮的生产能满足绝大部分基因治疗项目的临床实验需求。”
AAV在大规模生产的同时也面临着质控分析的重要挑战。作为走向商业化生产的重要关卡，对生产过程进行严格质量控制，是获得成功基因治疗药物、保证患者安全的关键之一。
广州派真生物技术有限公司创始人/董事长李华鹏表示：上万批次的AAV放行检测为我们积累了大量的经验，在一些关键的检测项目上，我们已率先完成分析方法学开发和方法学验证，同时我们已经成功服务了数个IND申报的GMP批放行检测，为AAV基因药物的安全性和有效性保驾护航。
作为国家高新技术企业和广州市高精尖企业，派真生物专注打造围绕AAV大规模生产的创新技术与核心竞争力，目前已获得16项发明及实用新型专利授权。并在上海、波士顿和瑞士设立分部，与国内外超过200家药物研发企业，及数百家科研院所建立了紧密合作，客户分布超过二十多个国家。
广州派真生物技术有限公司总经理张超强调：我们派真生物一直专注于基因治疗的生产技术，我们将一如既往，持续推进工艺革新，推动AAV高产技术的的迭代升级，不断提高质量，做AAV质量标准的引领者。与此同时，我们在非病毒载体领域的生产技术也取得了里程碑式的突破，这将会惠及mRNA生产技术领域。下一步，我们将全力推动派真全球化的布局，发挥我们在基因治疗载体研发、生产技术和分析测试平台的优势，帮助全球客户加速基因治疗药物的开发，实现“让老百姓用得起基因治疗”的使命。
