2023年9月22日，合肥星眸生物科技有限公司支持的临床研究在中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)顺利完成高剂量组最后1例受试者入组给药。至此，该临床研究的患者入组工作已圆满完成。作为星眸生物的合作伙伴，派真生物对XMVA09临床研究取得重要进展表示诚挚地祝贺！
XMVA09是国内首个玻璃体注射(IVT)感染视网膜色素上皮细胞(RPE)的湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)基因治疗产品，创新性的AAV衣壳与VEGF、ANG-2双抗的融合设计有望实现更优的疗效与安全性，更广的临床应用场景，为患者带来更为可及的治疗手段。截至目前，该临床研究已入组患者的随访数据均显示了XMVA09良好的安全性和初步疗效。
星眸生物联合创始人、首席执行官才源博士表示：“患者用药后安全有效，这是对全体星眸人最大的鼓舞，也给了我们继续砥砺前行的信心!湿性黄斑变性治疗中，抗体药物的频繁注射一直是患者依从性低的核心挑战。通过基因治疗干预可以实现一次注射持续数年有效，极大提升患者依从性。XMVA09采用玻璃体腔内注射，具备诸多优势。对于患者而言，该术式的安全性更高、临床风险更低；对于医生而言，操作更为简便、学习曲线更短；在大规模三期临床甚至是未来商业化中，XMVA09的应用场景更广，更贴合临床实践的客观需求。相信XMVA09能够很快为广大wAMD患者提供理想的临床获益！”
“星眸研发团队坚信，基础科学是解决临床需求的关键路径和底层基石。XMVA09通过对于AAV衣壳的创新性改造，实现玻璃体注射给药，显著提高了术式的安全性，同时在感染特性上实现了比下腔注射(下腔注射一般感染注射区域附近可扩散范围)更优的全部RPE细胞靶向性。表达产物设计上凭借双抗靶点的加持，可最大程度上满足患者的临床需求。目前，高、低剂量组前5例患者的数据显示，患者的最佳矫正视力(BCVA)均有显著改善，视网膜中央区域厚度(CRT)也持续稳定，未发生进一步增厚水肿。这给予了星眸团队巨大信心，也为后续项目的推进奠定了坚实的基础。”
星眸生物首席医学官苗博龙博士强调，“继低剂量组患者招募于8月18日完成以来，本次高剂量组的招募完成历时仅35天。除了是玻璃体注射患者接受度更高之外，更是要特别感谢研究者老师、护士、项目组成员的努力与付出!此外，更要感谢患者的信任与支持，正是依靠已入组患者的口碑相传，用他们的切身感受，打动了新患者，让我们的入组工作更加顺利!不辜负这份信任是星眸人的责任与担当。创新、科技和关爱患者是星眸人的使命，也是星眸的优势所在，我们承诺将继续致力于推动医药科技的发展，为患者提供更多高质量的治疗选择。”
星眸生物将以持续的努力和创新，为医药行业的进步做出更大贡献，让基础科学的探索，全面面向临床需求，造福广大患者。
派真生物非常荣幸能够为星眸生物提供GMP质粒和AAV生产以及稳定性研究，助力星眸生物顺利完成最后1例受试者入组及给药。
派真生物始终坚持以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，深耕载体工艺与技术的开发，为医药创新提供一站式CMC解决方案，推进基因药物申报，助力成果转化。
关于注射用XMVA09
1)相比于传统抗体治疗药物1-3个月的注射周期，XMAV09通过基因治疗的原理，对wAMD产生持续的治疗作用，将极大的惠及广大患者;
2)XMVA09采用的全新AAV衣壳，利用玻璃体腔注射即可感染到紧贴脉络膜病灶的色素上皮层(RPE)细胞，更利于后续临床应用;
3)XMVA09采用的是全新双抗设计，通过靶向血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(ANG-2)双靶点，提高药物的治疗效果，增加了对于VEGF不敏感患者的覆盖。
资料来源
1.公众号星眸生物StarryGene
https://mp.weixin.qq.com/s/NK1DiVW_CI7irsJ1BRdGCQ