2024年2月22日，由成都金唯科生物科技有限公司(下称“金唯科”)自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗I类创新药“JWK001注射液”的新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。派真生物对金唯科取得这一重要进展表示诚挚祝贺！
金唯科生物创始人、董事长魏于全院士表示：“非常高兴我们自主研发的首个创新药JWK001注射液IND获批，这是一个重要的里程碑。从我们已经开展的IIT跟踪结果来看，JWK001注射液的安全性和耐受性良好，临床起效剂量低，患者只需要一次给药，无需辅助治疗，给患者带来了极大的便利性。后续我们团队将加速推进临床进度，以使更多患者受益。在此，特别感谢温江区政府、四川大学华西医院及眼科陆方教授团队、金唯科全体股东对公司的大力支持。”
派真生物倍感荣幸能够助力金唯科生物的AAV基因治疗药物进展，为其IND管线提供了一站式的分析检测服务，包括方法开发及验证、放行检测、稳定性测试及表征研究，对从小试到中试生产的产品提供了整体的检测放行，加速推动基因治疗新药JWK001注射液临床试验申报！未来，派真生物也将继续秉承“让老百姓用得起基因治疗”的使命，不断深耕载体工艺与技术的开发，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助推基因治疗药物申报!
关于JWK001
JWK001注射液是首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药。金唯科自主研发的两质粒悬浮HEK293细胞包装技术，大幅提升AAV包装效率、降低生产成本。金唯科的CMC工艺稳定且成本低，在临床阶段以及商业化阶段将具有非常明显的优势，极大提升患者可及性。
基于自主开发的“两质粒包装系统”技术平台，金唯科研发的多款AAV基因治疗新药正在四川大学华西医院开展IIT研究，适应症包括眼科、遗传代谢和神经肌肉疾病。
JWK001注射液通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险，如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等，可实现一次治疗，终身有效的目的。
关于金唯科生物
金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了临床研究阶段。
金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过150例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。
金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。
金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。
派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。