2024年3月1日，合肥星眸生物科技有限公司(以下简称“星眸生物”)自主研发的基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的新药临床试验(IND)申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准。XMVA09注射液是首个兼具实现双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的基因治疗药物，适应症为湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)。作为星眸生物的战略合作伙伴，派真生物对XMVA09注射液IND获批表示热烈祝贺！
▴药品评审中心官网截图
作为星眸生物XMVA09注射液项目的亲历者和见证者，派真生物很荣幸能够为此项目提供质粒及AAV整套CMC服务，涵盖质粒和AAV工艺开发及优化、GMP生产、分析方法开发和验证、质量研究、产品放行检测、稳定性研究以及完整CMC资料撰写等，加速推动基因治疗新药XMVA09注射液临床试验申报!
星眸生物联合创始人、首席执行官才源博士对此次派真提供的AAV产品与服务给出了极高的评价：“感谢派真生物对于星眸生物第一个产品管线IND提供的AAV一站式服务。与派真合作期间，派真团队表现出极高的专业素质和敬业精神，与星眸团队紧密协作，积极配合，精准把控AAV生产质量，高效率、高质量地推进XMVA09项目IND进展。得到派真的大力支持与全力配合，也使我们对后期的产品临床进展充满期待与信心!星眸生物始终坚持创新，我们将与派真生物携手努力，为患者提供更多治疗选择!”
派真生物诚挚地祝愿XMVA09项目进展顺利，早日上市，为患者带来治愈的希望。未来，派真生物将始终秉承“让老百姓用得起基因治疗”的使命，坚持以客户为导向，不断深耕载体工艺与平台技术的开发，为细胞基因治疗药物客户提供一站式CMC解决方案，包括从成药性评估到工艺开发、分析方法学开发、中试生产、检测放行、中美申报、商业化生产全流程，推动细胞基因治疗药物的研发和临床转化，助推细胞与基因治疗药物申报。
关于XMVA09注射液
XMVA09注射液是星眸生物自主研发的基因治疗药物，相比于传统抗体治疗药物1-3个月的注射周期，基因治疗药物可产生持续的治疗作用，有望实现一次注射便终身有效。XMVA09注射液采用全新的AAV衣壳，通过玻璃体腔内注射即可感染到紧贴脉络膜病灶的视网膜色素上皮层(RPE)细胞，为后续临床应用提供了更便捷的途径。此外，XMVA09注射液采用双抗设计，同时靶向血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(ANG-2)双靶点，提高了药物的治疗效果，增加了对于VEGF不敏感患者的覆盖范围。
XMVA09注射液此前在中国科学技术大学附属第一医院开展的IIT研究表现出了良好的临床效果。入组的6名wAMD受试者，在给药前均未接受抗VEGF前瞻性负荷治疗的情况下，依然表现出极好的治疗效果，其中观察期最长的第一例患者用药后已进行近一年的临床追踪观察，患者有明显的BCVA增加。临床获益最优的一例受试者(高剂量组)在最近一次随访BCVA字母数较基线提高了惊人的17个字母。IIT阶段性结果显示，XMVA09注射液安全性可靠，耐受性良好，并初步达到了考察疗效的研究预期。
▴用于检测BCVA的ETDRS字母表
关于星眸生物
星眸生物是一家基于前沿基因编辑技术开发与眼科疾病基因治疗产品研发的高新技术企业，聚焦眼科基因治疗药物开发。星眸核心团队为“杰青”领衔的博士创业团队，在研发端团队拥有两大核心技术平台，AAV-抗体基因药物平台(双抗优化平台、衣壳筛选平台)和基因编辑平台。公司致力于中国人自主可用的眼科基因治疗药物，积极推进基因治疗向眼科大适应症进军，以眼科为突破口，尤其是年龄相关性黄斑变性为代表的常见眼科疾病为主要切入点，让中国人看得更久，看得更好。
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。
派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。