4月9日，派真生物于上海举办了2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙。本次活动由派真与凯德集团联合举办，邀请了四十多家投资机构和CGT代表企业参会，同时获得了中新广州知识城开发建设办公室的支持，吸引到十余位杰出企业家进行CGT项目路演。这次沙龙旨在促进多方交流，展示项目方成果，并为投资机构提供发现潜力股的机会。
中新广州知识城开发建设办公室党组成员、副主任黄伟坚通过分享具体的例子和数据详细介绍了广州黄埔区优越的营商环境和黄埔区生物医药产业发展情况，展现了黄埔区对生物医药产业的高度重视和政策支持。
黄主任表示：中新广州知识城是中国和新加坡国家级双边合作标杆，是粤港澳大湾区重大创新载体、广州活力创新轴“北极点”。生物医药产业是知识城重点支柱产业之一，知识城将继续以打造世界级创新型生物医药产业集群为目标加速奔跑!欢迎各位专家学者、企业家和投资人到知识城落地考察!
中新广州知识城开发建设办副主任黄伟坚
派真生物商务副总裁林华作为沙龙主持人，代表主办方向现场参会者表示热烈欢迎，并表示希望通过本次沙龙，各企业能够分享进展和经验、共同探讨CGT行业热点话题，且与投资机构建立联系，促进项目转化与推进。
派真生物商务副总裁林华
派真生物中国区总经理张超表示：GCT产业呈现出欣欣向荣之势，多家投资机构对CGT企业青睐有加，且有意投出橄榄枝，这无疑是资本寒冬中的一缕春风!派真生物牵头凯德及投资机构组织这次活动，就是希望大家在互动交流中碰撞出携手合作的“火花”!
派真生物中国区总经理张超
●精彩回顾●
朗信创始人及CEO汪枫桦的路演主题为“眼科疾病领域基因治疗应用的临床进展与挑战”。朗信生物以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用。朗信生物已拥有多个管线产品研发及产业化技术的开发基础，并与国内外知名医院的临床医学科学家密切合作，提升创新能级，期待更高效率开发基因治疗产品，最终应用于临床。
朗信创始人及CEO汪枫桦
神济昌华联合创始人及CEO彭林带来“基于神经系统疾病基因治疗方案”主题报告，表示正在以肌萎缩侧索硬化症(渐冻症，ALS)为切入点，以脑卒中、阿尔兹海默症、帕金森为代表的神经系统疾病作重点布局。神济昌华的核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果，结合AAV介导的基因表达和编辑以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，布局了多个产品研发管线，致力于攻克ALS、SCA3、脑卒中、阿尔兹海默症、帕金森等神经系统疾病。
神济昌华联合创始人及CEO彭林
成都金唯科生物投融资负责人陈利景介绍了“全球首个两质粒工艺的AAV基因治疗新药研发平台——金唯科生物”，公司建立了以AAV衣壳改造、基因表达盒设计、大基因递送、基因编辑为核心的全球首个两质粒工艺的AAV基因治疗新药研发平台。目前公司已完成超过20种疾病模型成药筛选验证，获得了超10项AAV基因治疗候选新药，公司自主CMC工艺制备的AAV基因治疗药物已完成超过100例患者的临床研究，显示出优异的安全性和有效性。
金唯科生物投融资负责人陈利景
星明优健副总裁谭畅介绍了“基于AAV载体的广谱性复明基因疗法”，聚焦遗传性视网膜疾病与广谱性复明基因疗法的治疗策略，并展示了相关研发进展。星明优健目前有三条管线，其中运用光遗传技术治疗感光细胞退行性疾病的有UGX-201和UGX-202两条管线，UGX-201是First-in-Class，且开展了同类型靶点全球首例临床试验(IIT);而运用视神经再生治疗青光眼为代表的视神经退行性疾病的管线是UGX-101.也为First-in-Class，现处临床前药效验证阶段。
星明优健副总裁谭畅
纽伦捷生物联合创始人兼CSO刘月光进行了“基于原位转分化再生技术的基因治疗”的主题报告，原位转分化是新一代颠覆性的在体细胞重编程技术，更加安全有效。纽伦捷生物的首发胶质瘤管线以及视网膜退行性变管线均已获得可靠的动物试验数据支持，即将进入研究者发起的临床阶段;后续多条管线陆续进入临床前开发阶段，市场前景广阔。目前纽伦捷已完成知名投资基金天使轮和Pre-A轮融资，将用于完成产品的临床前研究、支持IIT试验和IND申请。
纽伦捷生物联合创始人兼CSO刘月光
纽伦捷生物联合创始人兼
鼎新基因联合创始人及CTO谭青乔的路演主题为“递送技术驱动基因治疗创新药开发”。鼎新基因聚焦于眼科、耳科、代谢等领域，聚焦临床痛点，加速基因治疗管线开发，针对不同的应用场景采用不同的基因递送工具和基因治疗策略。鼎新基因围绕技术迭代和“1+X”管线开发布局核心IP，其产品RRG001 IIT临床研究取得阶段性突破并获IND许可，初步IIT数据显示具有良好的安全性和有效性。
鼎新基因联合创始人及CTO谭青乔
鼎新基因联合创始人及
神曦生物研发副总裁陈昱晨分享了“原位神经再生基因疗法走向临床”主题报告，其核心技术基于陈功教授团队开创性的利用内源星形胶质细胞原位直接转分化为功能性神经元的研究，将星形胶质细胞原位转分化为具有功能性的神经元，从而再生并修复神经系统。原位神经再生技术具有安全性好、再生效率高、特异性强、应用广泛、以及可大规模量产的优势，可应用于治疗多种罕见和常见的神经疾病，包括脑中风、阿尔兹海默症、帕金森病、脑胶质瘤、视网膜疾病、和渐冻症等多种疾病，为难治性神经疾病的治疗开辟了新途径。其中，胶质瘤项目获得美国FDA孤儿药资格认证，并且实现零的突破，顺利完成全球首例患者的NeuroD1基因治疗给药。脑卒中和阿尔茨海默症等管线也即将进入临床。目前公司拥有200余项国际发明专利申请，获批56项国际授权。
神曦生物研发副总裁陈昱晨
鲸奇生物董事兼首席商务顾问金祺的路演主题为“原位细胞重编程技术逆转帕金森病”，着重介绍了鲸奇生物进展最快的项目GM101.该项目旨在于帕金森患者脑中再生多巴胺神经元，以逆转疾病，目前已完成临床样品生产，预计在2024年Q3进入临床研究。鲸奇生物是一家专注于中枢神经系统及眼科疾病的再生疗法研发企业，分别于2021年和2022年获得凯泰资本天使轮和云九资本Pre-A轮融资。
鲸奇生物董事兼首席商务顾问金祺
天津医科大学药学院院长陈雄文教授进行了“心衰的基因治疗”的主题报告，聚焦心衰治疗的现状、研发分析、研发管线及靶点验证。陈教授拟授权其团队成立诺菲曦安生物技术有限公司，依托团队在心血管领域独到深入的研究和在临床前及临床研究方面丰富的经验，着力开发心衰、心梗、肺动脉高压引起的右心室心衰、先天性心肌肥大和扩心病等的基因治疗、干细胞治疗和XDC等新型治疗。陈教授表示，诺菲曦安将以提供创新药物，达到重大慢性疾病的有效治疗为长远目标。
天津医科大学药学院院长陈雄文教授
纽欧申医药联合创始人兼首席运营官张超介绍了纽欧申公司及管线。纽欧申医药是一家聚焦中枢神经系统创新药开发的生物技术公司，以解决CNS领域未满足的临床需求为最终目标，并创建了基于AAV载体介导的基因治疗和小分子药物治疗的创新驱动双引擎。其创新药管线聚焦精神分裂症、抑郁症、神经退行性疾病等领域，5项自研管线中有两项处于临床阶段，拥有8+项自有全球核心专利。
纽欧申医药联合创始人兼首席运营官张超
凌意生物创始人兼CEO林卿介绍了公司及管线。凌意生物拥有全球领先的罕见病动物模型功能验证平台，致力于源头创新，聚焦代谢、CNS、眼科等遗传性罕见病，解决罕见病研发缺乏有效动物模型的痛点。其团队拥有深厚的遗传性罕见病的研发和产业化成功经验和背景，现研发管线中有多项全球领先的基因疗法项目。凌意生物的核心产品LY-M001注射液已获得中美IND披肩，初步IIT数据显示了其具有良好的安全性和有效性。
凌意生物创始人兼CEO林卿
星眸生物联合创始人及CEO才源分别从市场分析、管线技术、团队建设、融资情况等方面对星眸生物进行介绍。星眸生物拥有三项核心技术平台——AAV双抗优化平台、衣壳筛选平台和基因编辑平台，致力于国际化视野下的眼科基因治疗药物，积极推进基因治疗向眼科大适应症进军。其基因治疗I类创新药XMVA09注射液是全球首个兼具实现双特异性靶点与玻璃体腔注射衣壳的基因治疗药物，新药临床试验申请已获得国家药品监督管理局批准，正式开展I/II期临床研究。
星眸生物联合创始人及CEO才源
科动生物孔令洁的路演主题为“Suppressor tRNA: 针对千万遗传病患者的广谱基因治疗”。科动生物是一家专注研发阻抑tRNA(Suppressor-tRNA)的生物医药企业，致力于针对无义突变(又名提前终止密码子)引起的严重疾病开发变革型疗法。全球有3000万遗传病患者疾病由3种无义突变引起，直接造成蛋白截断和失去功能。工程化设计的阻抑tRNA分子将无义突变转化为可成药靶点，通过精准通读无义突变，恢复全长蛋白水平而治疗疾病，为这些患者带来潜在的“广谱”基因治疗解决方案。
科动生物孔令洁
●总结展望●
至此，派真生物2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙上海站的路演项目圆满落幕，会上各嘉宾相互探讨产业发展中遇到的共性难点，并分享了解决思路与方案，现场气氛十分热烈。各路演项目展示了CGT产业的广阔发展前景，派真生物期待通过本次沙龙促进投资机构与项目方的深入沟通，进一步推动项目的发展。
未来，派真生物也将持续赋能CGT产业发展、加强促进行业交流，展现行业的进步与发展、深度对接资本产业并构建政产学研合作平台，推动CGT产业向着更广阔的未来前进!期待下一站再会!