2月28日是第16个国际罕见病日，今年罕见病日的主题是“Share your colors”（点亮您的生命色彩）。罕见病又称“孤儿病”，发病率低，病种多，大多数为慢性、伴随终身、严重致死致残性疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65-1‰之间的疾病。2010年5月17日，中华医学会医学遗传学分会专家对罕见病达成共识：罕见病是成人患病率低于50万分之一，新生儿中发病率低于万分之一的疾病。
近期，派真生物技术有限公司（下文称“派真生物”）的GMP质粒产品已成功获得美国FDA下属生物制品评价与研究中心（Center of Biologics Evaluation and Research, CBER）的药物主文件DMF（Drug Master File）备案，备案号：DMF28932 和 DMF29120。该备案包括质粒产品发酵、纯化、检测放行等相关研究信息，该GMP质粒的DMF备案可为IND申报提供药学相关的生产、原材料及质控等信息，缩短内部沟通，审查和评估时间，从而加速申报药物的临床应用，助力罕见病治疗，让爱不“罕见”。
2022年10月，派真生物完成了AAV辅助质粒向美国FDA的DMF备案，并已收到确认函，备案号为DMF 28932
2023年01月，派真生物完成了AAV包装质粒向美国FDA的DMF备案，并已收到确认函，备案号为DMF 29120
AAV基因疗法因其具有高安全性和极低免疫原性，感染宿主范围广，高组织嗜性，感染扩散能力强、特异性强，体内表达时间长等优势，是一种有效且安全的治疗方式，为众多基因疾病带来了改变治疗现状的方法，也带来了治愈疾病的希望。
此次派真生物两款GMP质粒产品进行DMF备案后，申报者经派真生物授权，即可在AAV载体项目申报文件中直接引用DMF备案号，为IND申报提供质粒药学相关的生产、原材料及质控等信息，简化申报资料包，缩短审查和评估时间，加速相关药品的项目申报进程。未来派真生物还有一系列产品申请FDA的DMF备案，将为越来越多的生物制药和生物科技企业提供便利，加速获得IND批准。
关于DMF
DMF全称DrugMasterFiles（DMF），即药物主文件，是呈交FDA的档案待审资料，资料内容包含有在药物生产、操作、包装和储存过程中使用到的厂房，操作流程或使用的物质的保密细节信息，为制药企业、药物生产商和监管机构提供了更优化的解决方案。通过将这些信息以DMF文件的形式在FDA备案并获得DMF备案号后，药品上市申请者可以直接使用DMF备案编号来代替申报过程中需要提供的有关具体信息，从而节约在申报过程中的时间和沟通成本，加快药物的监管审评进程。