行业资讯

近期，Hansa Biopharma和Genethon宣布启动GNT-018-IDES，这是一项针对体内预先存在抗AAV抗体的Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome）患者的2期试验。该试验将评估在用imlifidase（Hansa创新免疫球蛋白G（IgG）抗体裂解酶疗法）进行预处理后，对患有严重Crigler-Najjar综合征和预先存在AAV血清型8（AAV8）抗体的患者单次静脉注射Genethon基因疗法GNT-0003的疗效和安全性。 Hansa...

会议推荐 01、【国际网络研讨会】派真生物诚邀您相聚云端，一同探讨AAV递送与靶向策略2025年2月26日上午11时（北京时间），派真生物将联合Atlantis Bioscience进行主题为《Master AAV Delivery & Targeting with Proven Strategies》网络研讨会。派真生物产品技术总监钟德清先生将在线与您探讨如何通过血清型开发、基因序列优化及生产工艺技术优化等策略，解决AAV递送与靶向的难题，提升产品效力。派真生物诚邀您云端相聚，共同开启这场知识盛宴。   热点聚焦...

热点聚焦 01、深耕技术创新，开启全球视野，让基因治疗能真正惠及百姓 随着全球基因治疗市场的高速增长，腺相关病毒（AAV）因其能长期表达、毒性低、免疫原性低、组织特异性高等优势，已成为基因治疗领域最重要的基因载体之一。而 AAV 产品价格高昂，主要在于其工业化生产的多个方面未得到全面优化，如何降低成本、扩大商业化生产力是 AAV 基因治疗产业化最大难题。 带着这些问题，丁香园专程联系了广州派真生物技术有限公司（以下简称「派真生物」）创始人/董事长李华鹏先生，作为一名资深的行业从业者，他是如何看待 AAV...

2025年2月7日，全球生物技术领军企业CSL在第18届欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）年度大会上公布了其基因疗法HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec-drlb）在治疗乙型血友病（Hemophilia B）中的四年长期疗效和安全性数据。 四年数据：疗效显著，安全可靠 凝血因子IX水平稳定：在治疗后的四年间，患者的平均凝血因子IX活性水平维持在接近正常的37%。这一数据再次证明了Hemgenix®在治疗B型血友病方面的有效性。...

热点聚焦 01.罕见病组织获569万美元资助，推进脊髓小脑共济失调3型基因治疗2025 年 2 月 6 日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织 Cure Rare Disease (CRD) 宣布获得加州再生医学研究所 (CIRM) 569 万美元的资助，用于推进针对脊髓小脑共济失调 3 型 (SCA3) 的反义寡核苷酸疗法的开发。SCA3 是一种目前尚无治疗方法的神经退行性疾病。   02.微光基因成功完成Pre-A轮融资，助力常见病表观遗传编辑研究！...

最近，《Science》期刊在线发表了题为《Casz1 is required for both inner hair cell fate stabilization and outer hair cell survival》的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）刘志勇研究组完成。该项研究报道了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞（hair cell, HC）命运稳定与生存维持中的双重作用，并解析了Casz1发挥功能的分子机制，为探索基因操纵修复听觉损伤提供了新的思路和靶点。  ...

2025年2月6日Sangamo Therapeutics公布进行中的临床1/2期试验STAAR的最新数据，该研究评估其在研基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）用于治疗法布里病的结果。分析显示，患者的肾功能获得改善且所有接受isaralgagene civaparvovec治疗的患者已停止标准治疗。Sangamo预计在2025年下半年向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），该公司认为这些积极数据将支持该疗法获得加速批准。...

概要 据环球新闻通讯社消息，Ultragenyx制药公司于2025年2月5日公布了新数据，表明使用UX111 (ABO-102) AAV基因疗法治疗后，与未经治疗的Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）患者的自然史数据相比，在认知、接受性沟通和表达性沟通等子领域的Bayley-IIIi原始评分上实现了统计学显著改善。这些临床终点与脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）水平的大幅持续降低相关。[1]  关于UX111临床项目  Transpher A研究已在3国5中心入组28例患者，高剂量组（3x10^13...

中国上海，2025年2月5日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。 信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“很高兴在新春之际和大家分享BBM-D101注射液临床试验申请在中国受理的好消息。此前，BBM-D101注射液美国IND已经获得FDA批准。我们期待与NMPA合作开展IND评审工作。”...

近日， Viralgen和Axovia Therapeutics确认合作伙伴关系，以推进一种基于AAV9的基因疗法的开发和生产，该疗法用于治疗因BBS1基因突变导致视网膜营养不良的Bardet-Biedl综合征（BBS）患者，此次合作旨在预防BBS患者的视力丧失。 该研究性基因疗法利用经过密码子优化的BBS1 AAV9载体，旨在减缓由遗传缺陷引起的视力丧失。...