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派真小课堂丨AAV体内实验选择策略-血清型、启动子、注射方式

派真小课堂丨AAV体内实验选择策略-血清型、启动子、注射方式

AAV作为一种常用的基因转染工具,已被广泛应用于生命科学领域的基础研究和临床应用中。在使用AAV进行研究时,选择恰当的AAV血清型、启动子以及注射方式是实验顺利开展的必备条件。   为了大家能够顺利进行AAV动物实验,本期我们为大家带来AAV血清型、启动子、注射方式选择策略,帮助各位研友获得理想实验数据。   01 血清型与启动子推荐  ...

派真小课堂丨AAV体内实验选择策略-血清型、启动子、注射方式

派真生物邀您相约2023 ASGCT,为您分享休斯顿AAV GMP基地成立的故事

    2023年第26届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会即将于5月16-20日在美国加州洛杉矶召开。作为全球基因和细胞领域最顶尖的学术交流平台之一,每年都会吸引来自世界各国数以千计的学术界和医药界的顶级学者,FDA、NIH官员及投资人参加。会议的内容涵盖细胞及基因疗法从实验研发到临床试验的最新研究成果和临床数据,展示CGT领域最前沿技术和方向。 本次派真生物作为silver参展商参会并设有展台(展位号#462)届时欢迎各位同仁专家学者到访交流,同时派真生物下游工艺与分析开发副总监Berenice...

派真小课堂丨AAV体内实验选择策略-血清型、启动子、注射方式

派真一站式临床前生物药物分析检测服务平台全新上线

受国内相关激励政策和技术发展等多方面因素驱动,基因治疗目前已逐步进入高端商业定制化时代。截至2022年末,全球已有6款AAV基因治疗药物获批上市,同时还有数百款产品进入了临床I期和II期。在未来的3-5年有望看到基因与细胞治疗药物的大规模上市。但是,现有的AAV质量控制检测和表征技术尚未完全成熟,许多基因治疗药物需要全面严谨的分析检测方法来表征AAV和证明其安全性和有效性。这也是从研究到临床开发再到获批的成功转化的关键组成部分。  ...

派真小课堂丨AAV体内实验选择策略-血清型、启动子、注射方式

基因治疗蓬勃发展,4月份CDE受理/许可6款AAV基因疗法

随着全球基因治疗市场的高速增长,腺相关病毒(AAV)因其能长期表达、毒性低、免疫原性低、组织特异性高等优势,已成为基因治疗领域最重要的递送载体之一。经工程改造后的重组腺相关病毒(rAAV)载体被广泛用于基因疗法的研发。根据Clinical...

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渐冻症患者的福音丨神济昌华SNUG01单次鞘内注射治疗ALS临床试验开始招募

近日,广州派真生物技术有限公司战略合作伙伴神济昌华(北京)生物科技有限公司的SNUG01通过北京大学第三医院医学伦理会批准,正式启动“一项评估SNUG01单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”。SNUG01源于清华大学医学院JiaLab十余载基础研究积淀,运用神济昌华全球独家治疗靶点和腺相关病毒载体技术,是一项针对肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis,ALS,又名渐冻症)的基因治疗方案。目前,SNUG01开始招募ALS患者参与研究,下文为招募启事。  ...

派真小课堂丨AAV体内实验选择策略-血清型、启动子、注射方式

派真生物祝贺NeuExcell Therapeutics神曦生物完成超亿元人民币Pre-A+轮融资

作为NeuExcell Therapeutics 神曦生物的合作伙伴,广州派真生物技术有限公司对神曦生物顺利完成超亿元人民币的Pre-A+轮融资表示诚挚地祝贺!本轮投资人包括张科领弋、济民可信、海西新药、领军创投、苏信宜和、汇聚新星、中科科创和鸿石资本。浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。 NeuExcell...

派真小课堂丨AAV体内实验选择策略-血清型、启动子、注射方式

派真生物祝贺瑞风生物完成数亿元Pre-B轮融资,推进全球首个新靶点β-地贫基因编辑药物临床试验

作为广州瑞风生物科技有限公司的合作伙伴,广州派真生物技术有限公司对瑞风生物顺利完成数亿元Pre-B轮融资表示诚挚地祝贺!本次瑞风生物融资由越秀产业基金领投,元因创投、善沣创投、新兴基金、港粤资本及国聚创投跟投,老股东光大控股、雅惠投资及博远资本持续加持。本轮融资将用于加快推进地中海贫血药物的临床试验,持续推进后续基因编辑药物的研发及底层技术创新等。...

欢迎瑞士大苏黎世区经济促进署到访派真

欢迎瑞士大苏黎世区经济促进署到访派真

4月23日上午,瑞士大苏黎世区经济促进署副署长Lukas Huber先生及瑞士大苏黎世区经济促进署中国区总监林霞萍女士一行莅临广州派真生物技术有限公司(简称“派真生物”)参观交流,派真生物董事兼人事行政总监游艳妙女士,轮值COO钟德清先生热情接待。   董事兼人事行政总监游艳妙女士对瑞士大苏黎世区经济促进署一行莅临派真生物参观交流表示热烈欢迎与感谢,随后派真生物轮值COO钟德清先生向Lukas Huber先生及林霞萍女士就派真生物的发展历程、核心技术、产品业务模式、海外业务布局以及未来发展方向等方面做了介绍。   ...

派真小课堂丨AAV体内实验选择策略-血清型、启动子、注射方式

派真小课堂丨如何搞定AAV动物预实验

在开展的正式动物实验之前,为了确保动物实验能够获得有价值的药效或剂量数据,通常需要进行AAV动物预实验,探索一些实验指标,比如病毒注射方式、注射部位、注射剂量、 注射时间、稀释缓冲液等,特别是AAV注射剂量,为下一步优化的实验方案提供必要的实验依据。   01       动物实验   所有动物实验要由所在的研究所的动物伦理委员会批准,并按机构指南进行。   PART.01 分组  ...

派真小课堂丨AAV体内实验选择策略-血清型、启动子、注射方式

派真生物完成数亿元C轮融资与上亿元银行授信,进一步打造最高效的基因治疗服务平台

摘要:本轮融资所筹集的资金将用于加快AAV载体创新与产能拓展,赋能基因治疗药企新药申报及上市进程。   近日,广州派真生物技术有限公司(下称“派真生物”)成功完成数亿元人民币C轮融资。此轮融资投资方分别为广州开发区产业基金、新兴基金、港粤资本、三美投资、华城睿思等,老股东国聚创投持续加码,舟渡资本担任本轮融资的独家财务顾问。与此同时,派真生物也拿到了上亿元的银行授信。本轮融资所筹集的资金将用于加快AAV载体创新与产能拓展,并加速派真的全球扩张,赋能基因治疗药企新药申报及上市进程,最终实现“让老百姓用得起基因治疗”的使命。...