文献解读最新研究显示，AAV病毒整合到人类基因组不会致癌，而是带来持久表达
1999年，患有严重遗传病鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的18岁少年 Jesse Gelsinger，在接受宾夕法尼亚大学 James Wilson 教授主导的腺病毒基因治疗临床实验后，发生严重免疫反应后死亡，成为第一个因基因治疗而死的人。 悲剧发生后，James Wilson 教授开始寻找更安全的病毒载体，最终他们开发并推广使用了腺相关病毒(AAV)。AAV具有安全性好、宿主细胞范围广和体内表达时间长等优点，成为目前应用最广泛的体内基因治疗载体。 2017年底，Spark...
派真7-10月客户文献精选，一起来和Cell等顶刊文章学习研究思路吧
2023年1月-10月，引用派真产品和服务的SCI文章已累计超过50篇，7-10月客户成果整体水平持续走高，平均影响因子超过19分，发表在Cell、signal transduction and targeted therapy、Molecular Cell等顶尖期刊上，涉及碱基编辑器、神经退行性疾病、肿瘤 、眼科等多个研究领域，恭喜各位发表文献的老师。 本期推文，小派将精选几篇7-10月客户发表的高分文献给大家，希望能给大家提供一些利用AAV进行研究的思路和灵感。 精选案例 文献标题 Arginine reprograms...
派真生物助力正序生物全新变形式碱基编辑系统tBE重磅研究
正序联合创始团队公布了其合作开发的可在体内介导精准高效编辑并且在全基因组和全转录组范围内实现无脱靶效应的新型变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）的研究成果，文章以“Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations ”为题发表在国际知名学术期刊《Nature Cell Biology》上。派真生物祝贺此项重磅成果的发表并在此为各位读者作分享。...
客户文献：暨南大学李晓江团队STTT再发高分文章，发现Tau蛋白病促进脊髓依赖性产生有毒的β淀粉样蛋白
Tau蛋白病以微管相关蛋白Tau的过度磷酸化和积累以及Aβ低聚物的积累为特征，构成了阿尔茨海默病的主要病理标志。然而，这两种病理变化在神经退行性疾病中的关系和因果作用仍有待确定，即使它们在几种与认知和运动障碍相关的神经退行性疾病中共同或独立发生。 2023年9月22日，暨南大学李晓江、闫森及涂著池共同通讯在Signal Transduction and Targeted Therapy（IF=39）在线发表题为“Tauopathy promotes spinal cord-dependent production...
张锋最新综述论文：系统总结基于CRISPR的基因编辑工具及其递送载体
基于CRISPR的药物理论上可以操纵任何基因靶点。然而，在实践中，这些药物必须进入预期的细胞而不引起不必要的免疫反应，因此，它们通常需要一个递送系统。 近日，张锋、Victoria Madigan、James Dahlman 在 Nature 旗下综述期刊 Nature Reviews Drug Discovery上发表了题为：Drug delivery systems for CRISPR-based genome editors的综述论文。...
文献分享丨北京大学魏文胜团队报道升级版RNA编辑技术：可以在灵长类非人灵长动物中实现有效的RNA编辑
内源性腺苷脱氨酶(ADAR)已被利用来促进RNA上精确的腺嘌呤-肌醇编辑。然而，由于不同组织和物种内在ADAR表达的差异以及传递方法的全面确认缺失，这一方法在治疗目的上的可行性仍不明朗。 2023年10月23日，北京大学魏文胜和博雅基因袁鹏飞共同通讯在Genome Biology 在线发表题为“Utilizing AAV-mediated LEAPER 2.0 for programmable RNA editing in non-human primates and nonsense mutation...
文献分享丨高光坪/王丹团队将非经典氨基酸掺入AAV衣壳，增强AAV的肺靶向
重组腺相关病毒(rAAV)是目前临床前和临床应用中领先的体内基因治疗递送载体。由于其高转导效率、广泛的组织亲和性、持久的转基因表达和临床证明的安全性，rAAV基因治疗在针对单基因疾病的临床试验中显示出令人鼓舞的结果，这也导致了数款基于AAV的基因疗法获得法批准上市。...
文献分享丨Molecular Therapy：罗振革团队开发渐冻症的AAV基因治疗新方法
肌萎缩侧索硬化症(ALS)，是一种渐进性神经退行性疾病，主要由位于大脑的上运动神经元和位于脊髓的下运动神经元逐渐退变甚至死亡引起，由于其逐渐引起肌肉的去神经支配、肌肉萎缩，导致运动功能障碍，因此ALS也叫做渐冻症。 ALS高致残，严重威胁患者生命，其中90%的病例是散发性的，缺乏明确的基因诊断，只有10%有明确的基因突变，主要包括SOD1、TDP43、FUS和C9ORF72等, 其中SOD1突变占比12-20%。基于病理机制的多个小分子药物已进入临床验证，但治疗效果非常有限，基因治疗成为令人期待的手段。...
文献分享丨2023年诺贝尔生理学或医学奖得主最新Cell发文：又一种新型的mRNA疫苗
一种实验性mRNA疫苗可以在临床前动物模型中提供保护，防止伯氏疏螺旋体感染，这种细菌会导致莱姆病。这些临床前动物模型的结果表明，该疫苗可以预防莱姆病的发展，并可能是减少莱姆病病例数量的有力工具。 Drew Weissman与Katalin Karikó(图片来自官网) 今年Drew Weissman与Katalin Karikó荣获了诺贝尔生理学或医学奖，两位获得者的发现对于在 2020 年初开始的疫情期间开发出有效的 mRNA 疫苗来预防 COVID-19 至关重要。他们的突破性发现从根本上改变了我们对 mRNA...
文献分享丨Cell重磅：Cas9会导致染色体丢失，诺奖团队开发改进方案，提高基因编辑的临床安全性
CRISPR-Cas9基因编辑技术的出现显著改变了基因编辑领域的格局，为科学家自由操纵基因提供了前所未有的简便和高效。但CRISPR基因编辑的精确性对于确保临床安全性和避免意外、永久性的基因毒性至关重要。 近年来，CRISPR-Cas9基因编辑使先进的T细胞疗法成为可能。虽然Cas9在体外和体内的脱靶编辑已经得到了广泛的研究和缓解，但靶向基因组编辑后意料之外的染色体异常，例如染色体缺失，尚未被系统地调查或预防。这些隐患使得临床上对于CRISPR-Cas9基因编辑的潜在担忧继续存在。...
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