AAV在肾脏疾病研究中的靶向策略

7月 26, 2024

肾脏疾病是威胁人类健康的主要疾病之一，全球约有13%人口受其影响。目前对肾脏疾病的干预措施包括透析和肾脏移植，这些措施的效果或可用性有限，并且通常会引起各种并发症如心血管疾病和免疫抑制等。因此，迫切需要为肾脏疾病开发新的治疗方法。值得注意的是，高达30%的肾脏疾病病例是由单基因疾病引起的，故基因药物治疗可能对此有所帮助;但由于肾脏结构和功能的复杂性，针对肾脏疾病的基因治疗的研究和开发滞后于肝脏、神经肌肉和眼睛等，目前还没有任何一种针对肾脏的基因治疗药物获批上市。AAV是目前体内基因治疗最合适的载体，已有研究人员利用AAV进行体内外肾脏...

诺奖团队最新Science论文：利用AlphaFold2发现Cas13的祖先，并解析其结构和功能

7月 24, 2024

自CRISPR-Cas9发现以来，科学家们希望在自然界中发现不同的CRISPR-Cas系统，通常会挖掘基因组序列数据库以寻找同源性，也就是具有高度相似氨基酸序列的蛋白质。基于这种方法已经促成了具有新特性(体积更小、更以递送)的新型基因组编辑工具的发现。此后，科学不仅发现了CRISPR蛋白之间的同源性，还发现了其他蛋白质之间的同源性(例如Cas9和Cas12与转座子的相似性)。...

体内基因编辑的黄金搭档：mRNA-LNP与AAV的强强联合

7月 23, 2024

体内基因编辑是一种直接在生物体内进行基因编辑的技术，通过这种方法，可以修复、替换或删除有缺陷的基因，以治疗遗传性疾病或其他相关疾病。CRISPR-Cas9技术通过RNA指导Cas9蛋白精确剪切DNA，具有一次性治愈、高精准度、广泛应用和持久效果等特点。尽管在多种疾病治疗上显示出潜力，但仍需克服脱靶和递送效率等技术难题。 mRNA-LNP和AAV是目前体内基因编辑常用的两种递送工具，它们各自的优缺点如下: 递送系统 优点 缺点 mRNA-LNP 快速表达、大容量、非整合性 肝外组织靶向性较差、暂时性表达 AAV...

艾博生物新冠变异株mRNA疫苗三期临床研究结果发表

7月 22, 2024

近日，艾博生物联合军事科学院军事医学研究院和中国食品药品检定研究院等国内外多家单位在Cell出版社医学旗舰刊Med发表了新冠变异株(BA.4/5)mRNA疫苗(代号：ABO1020)三期临床研究的文章： “Efficacy, immunogenicity, and safety of a monovalent mRNA vaccine, ABO1020. in adults: A randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial”。...

mRNA技术：从疫苗到治疗的创新之旅

7月 18, 2024

mRNA技术及其递送系统的进步，使得基于mRNA的治疗手段进入了医学的新时代。mRNA编码的蛋白具有快速、有效和短暂的特性，无需进入细胞核，不存在基因组整合的风险，使其成为治疗一系列疾病的理想工具。mRNA易于快速生产和大规模制造，成功地支撑了全球对COVID-19大流行的快速响应。然而，mRNA的稳定性、表达持续时间、递送效率和靶向性仍存在诸多挑战。近日，发表在著名医学期刊《柳叶刀》上的一篇综述总结了mRNA技术在疫苗、免疫疗法、蛋白质替代疗法和基因组编辑中的应用进展，以及mRNA递送系统的研发和应用进展。...