近日，生物技术公司Ocugen宣布，其针对Stargardt病的修饰基因治疗候选药物OCU410ST（AAV5-hRORA）的1/2期GARDian临床试验已对第一名患者进行了给药。
OCU410ST(AAV5-hRORA)是一种基因修饰疗法候选药物，用于治疗Stargardt病，Stargardt病是一种罕见的遗传性疾病，直接影响视网膜，通常导致儿童和成人缓慢进行性视力丧失。
OCU410ST利用AAV递送平台将RAR相关孤儿素受体α(RORa)基因送达视网膜。它代表了Ocugen的修饰基因治疗方法，该方法基于核激素受体(NHR)RORa，调节与Stargardt病相关的途径，如脂质黄素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络。
该1/2期试验将评估OCU410ST单侧视网膜下给药在Stargardt病患者中的安全性，并分为两个阶段进行。第1阶段是一项多中心、开放标签、剂量范围研究;第2阶段是一项随机、结局盲法、剂量扩展研究，其中成年和儿科受试者将以1:1:1的比例随机分配到两个OCU410ST剂量组中的任何一个，或分配到未治疗的对照组。
“在美国约有35.000名患有Stargardt病的患者存在重大的未满足的医疗需求。”Ocugen公司的董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示。“开发针对遗传性视网膜疾病的创新治疗对我们的使命至关重要，而这一里程碑对于将我们的修饰基因治疗方法带给迫切需要的人们来说是一个重要的步骤。”
德克萨斯州视网膜顾问研究主任Charles Wykoff博士表示：“追求治疗无法治愈的致盲疾病的新疗法是重要且令人兴奋的。启动这项针对Stargardt病的试验计划，研究一种新的治疗机制，给患者和家庭带来希望。”
关于Stargardt病
Stargardt病是一种罕见的遗传性眼部疾病，导致视网膜退化和视力丧失，是最常见的遗传性黄斑变性形式。与Stargardt病相关的进行性视力丧失是由视网膜中央部分称为黄斑的光感受器细胞退化引起的。由于黄斑中心的光感受器细胞减少，中心视力下降是Stargardt病的典型特征，且通常会保留一些外围视力。Stargardt病通常在童年或青少年时期发展，患病率为八千分之一至万分之一。
关于Ocugen公司
Ocugen，Inc.是一家生物技术公司，专注于发现、开发新的基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，并将其商业化，以改善健康并为全球患者带来希望。公司正在通过大胆的创新对患者的生活产生影响，开辟新的科学道路，利用独特的智力和人力资本。公司突破性的改良基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，解决未满足的医疗需求。
资料来源
1.公众号RP之光爱心联盟
https://mp.weixin.qq.com/s/3D-FYGNTor4wC-Pn9qYszw
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。
派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。