1月 24, 2024
随着全球基因治疗市场的高速增长，腺相关病毒(AAV)因其能长期表达、毒性低、免疫原性低、组织特异性高等优势，已成为基因治疗领域最重要的递送载体之一。经工程改造后的重组腺相关病毒(rAAV)载体被广泛用于基因疗法的研发。根据Clinical Trials.gov上统计，目前有超过380种AAV基因治疗临床项目在全球范围内开展，同时国内已有36款AAV基因治疗药物IND申报获批。本文汇总了国内2023年全年度已被申请受理与获得许可的20项AAV基因疗法临床进展。 01、合肥星眸生物XMVA09注射液...
1月 22, 2024
据广州市人民政府网站1月19日消息，广州市政府办公厅印发了《广州促进生物医药产业高质量发展若干政策措施》(以下简称《若干政策措施》)。其中第十条指出：培育壮大细胞和基因治疗等未来产业。支持企业、高等院校、科研机构、医疗机构合作开展细胞和基因领域的基础研究与临床试验，建设细胞与基因领域的支撑性公共服务平台，建立和完善支持临床研究发展的制度体系。对正开展临床试验用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的细胞和基因药物，经医学分析认为获益可能大于风险，符合伦理要求，按照国家规定审查并取得知情同意后，可以在开展临床试验的医疗机构内通过拓展性...
1月 22, 2024
派真生物动态速览● 01、派真生物被授予“全国生物医药企业平台理事单位”称号 1月16日，派真生物当选全国生物医药企业平台理事单位。未来，派真生物也将继续秉承“让老百姓用得起基因治疗”的使命，不断深耕载体工艺与技术的开发，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助推基因治疗药物申报! ●行业动态速览● 热点聚焦 01、国内首个戈谢I型基因治疗药品获批！祝贺凌意生物LY-M001 IND获默示许可...
1月 19, 2024
CIRISPR-Cas是细菌和古菌的免疫防御系统。2012年6月，Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier 等人在 Science 期刊发表论文，揭示了CRISPR-Cas9的详细作用机制，并指出了其作为基因组编辑工具的潜力。此后，CRISPR基因编辑技术快速发展，成为最简单高效的基因编辑工具，并在基因功能研究、药物靶点筛选、遗传疾病治疗、癌症研究、作物育种等领域取得了突破性成就。她们二人也于2020年获得了诺贝尔化学奖。...
1月 18, 2024
刚刚，美国食品和药物监督管理局(FDA)批准首款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法Casgevy用于治疗第二种疾病——12岁及以上输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。 这是一项意料之中的批准，去年12月，Casgevy疗法被FDA批准用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)，这也是FDA批准的首款基于CRISPR技术的基因编辑疗法。 Casgevy是由诺贝尔化学奖得主、CRISPR 基因编辑先驱Emmanulle Charpentier 创立的 CRISPR...
1月 17, 2024
2024年1月16日，凌意(杭州)生物科技有限公司(以下简称“凌意生物”)自主研发的I类治疗用生物制品LY-M001注射液的新药临床试验(Investigational New Drug，IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)的默示许可(受理号为：CXSL2300730)。派真生物对战略合作伙伴凌意生物这一重要进展表示热烈祝贺！...
