12月 4, 2023
2023年11月29日，KSQ Therapeutics与MD安德森癌症中心细胞治疗制造中心（CTMC）宣布，美国FDA已批准经CRISPR编辑的靶向CT-1自体eTIL疗法KSQ-001EX的1/2期临床研究的新药临床试验（IND）申请，针对黑色素瘤、头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)和非小细胞肺癌(NSCLC)。 ...
12月 1, 2023
近日，BioMarin Pharmaceutical 宣布与德国国家法定医疗保险基金协会(GKV-SV)达成一项为期三年的新协议，为重度血友病a患者提供Roctavian (valoccogene roxaparvovec-rvox)基因疗法的报销。GKV-SV覆盖了约90%的德国人口，德国是欧洲最大的市场。这家总部位于加州的公司表示，其一次性单剂量治疗药物通过静脉注射三到四个小时，在德国的总价格为每瓶28.933.53欧元(约合31.780美元)。固定定价成为欧洲私人保险公司和其他医疗机构的参考点。...
12月 1, 2023
2023年11月29日，ASC Therapeutics宣布，A型血友病患者已在阿肯色州儿童医院进行的其主要候选药物ASC618的I/IIa期临床试验中接受了给药。 ASC618是一种针对重度和中重度A型血友病患者的开创性第二代基因疗法。ASC618携带了密码子优化的B结构域缺失的因子VIII (FVIII)基因和最小长度的肝脏特异性启动子，能够内源性产生因子VIII，从而治疗A型血友病。临床前研究显示，在显著低于其它A型血友病基因治疗的剂量下，ASC618仍然能够产生足够的因子VIII水平。 ASC...
11月 30, 2023
2023年11月27日，Arcturus Therapeutics宣布，该公司用于治疗囊性纤维化（CF）的候选mRNA药物ARCT-032已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格认定。 ARCT-032利用Arcturus专有的LUNAR脂质纳米颗粒雾化制剂平台将编码CFTR蛋白的mRNA以雾化吸入的形式递送至肺部。CFTR mRNA在CF患者的肺部表达将有望恢复CFTR活性并减轻导致进行性肺部疾病的下游影响。...
11月 27, 2023
热点聚焦 01 AskBio宣布其基因疗法AB-1005的1期临床试验完成首位患者随机分组 2023年11月17日，拜耳旗下的基因治疗公司AskBio宣布，第一位患者已被随机分组到俄亥俄州立大学Wexner医学中心，目前正在进行AB-1005的1期REGENERATE MSA-101临床试验。...
11月 23, 2023
2023年11月17日，拜耳旗下的基因治疗公司AskBio宣布，第一位患者已被随机分组到俄亥俄州立大学Wexner医学中心，目前正在进行AB-1005的1期REGENERATE MSA-101临床试验。 ...
