11月 2, 2023
2023年10月31日，美国食品和药物管理局（FDA）召开细胞、组织和基因治疗咨询委员会会议，讨论Vertex Pharmaceuticals 与CRISPR Therapeutics 合作开发的治疗镰状细胞病（SCD）的基因治疗药物：Exagamglogene autotemcel（Exa-cel）。经过长达8个小时针对药物的临床结果、安全性担忧等问题的数据展示、问询，顾问委员会深度讨论了Exa‑cel基因编辑脱靶的风险。会后FDA并未请顾问委员会就Exa-cel的上市审批发起投票，而FDA将会在12 月 8...
11月 2, 2023
10月30日，基因治疗公司 Lexeo Therapeutics 在纳斯达克提交了IPO，计划以 “LXEO “的名义发行 900 万股，每股发行价为13至15美元，拟募资1.13 亿美元。 Lexeo 在向SEC(美国证券交易委员会)提交的文件中表示，此次所募集资金将用于开发三款主要的基因疗法。包括基因疗法LX2006.目前正在针对弗里德里希共济失调心肌病的 I/II 期试验中进行评估，以及阿尔茨海默病候选药物 LX1001.也在 I/II 期研究中。此外，Lexeo...
11月 1, 2023
近日，Excision BioTherapeutics公布了其CRISPR基因疗法EBT-101用于治疗艾滋病的首个人体1/2期临床试验中第一个剂量群组的数据。该1/2期临床试验是一项开放性、多中心、单次递增剂量研究，旨在评估EBT-101在大约9名接受抗逆转录病毒治疗的病毒载量检测不到的HIV-1患者中的安全性、耐受性、生物分布和药效学。 ...
10月 31, 2023
派真生物动态速览● 01 派真生物成功入选“广州首届百家新锐企业”！ 为促进广州产业高质量发展，广州市委统战部、市工商联、市工信局、市国资委、市科技局在2023年3月联合开展了“广州首届百家新锐企业培优计划”。该计划吸引了近千家企业参与申报，涵盖生物医药与健康等5大重点领域的优秀企业。经过评审专家的材料初审、现场调研、访谈等一系列严格审查，最终广州派真生物技术有限公司凭借着良好的发展潜力、强大的创新研发能力等突出表现在众多优秀企业中突出重围，荣登“广州首届百家新锐企业”榜单! ●行业动态速览● 热点聚焦 01...
10月 31, 2023
2023年10月30日，“新基石研究员项目”第二期名单发布，来自数学与物质科学、生物与医学科学领域的46位科学家上榜，成为第二批“新基石研究员”。 “新基石研究员项目”是一项聚焦原始创新、鼓励自由探索、公益属性的新型基础研究资助项目。在中国科学技术协会的指导下，“新基石研究员项目”由科学家主导，2022年腾讯公司宣布10年内出资100亿元人民币，成立新基石科学基金会，独立运营，长期稳定地支持一批杰出科学家潜心基础研究、实现“从0到1”的原始创新。...
10月 27, 2023
近日，Genascence公司宣布，基因疗法GNSC-001治疗骨关节炎(OA)的1期临床试验数据，在为期12个月的研究中，单次关节内注射GNSC-001导致患者关节滑液中白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra)的表达高于基线。且显示了所有受试者疼痛和功能评分呈改善趋势。GNSC-001还具有良好的耐受性，相关数据将在随后举行的第30届欧美基因与细胞治疗学会(ESGCT)上展示。 ...
