10月 16, 2023
热点聚焦 01 国家药监局发布适用《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告 为推动药品注册技术标准与国际接轨，经研究，国家药品监督管理局决定适用《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》(以下简称：S12)国际人用药品注册技术协调会(ICH)指导原则。 02 北京市人民政府发文，重点发展基因技术、细胞治疗与再生医学、脑科学与脑机接口、合成生物等细分产业...
10月 16, 2023
热点聚焦 01 本导基因BD112体内基因编辑获欧盟孤儿药资格认定 上海本导基因技术有限公司(以下简称“本导基因”)，BD112体内基因编辑疗法于2023年08月17日获得了欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。 02 290万美元的基因疗法首次在欧洲商业化 8月30日，BioMarin Pharmaceutical Inc.(纳斯达克：BMRN)宣布，德国一名患有严重血友病A的人接受了ROCTAVIAN®(valoctocogene...
10月 16, 2023
上海本导基因技术有限公司(以下简称“本导基因”)，BD112体内基因编辑疗法于2023年08月17日获得了欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。 BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法。VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。本导基因的VLP在技术水平、CMC、临床进展上具有全球优势。此前，本导基因的BD111病毒性角膜炎体内基因疗法获得了FDA孤儿药资格和中美两国的IND临床批件。...
10月 16, 2023
2023年8月28日(纽约当地时间)——LEXEO Therapeutics (LEXEO)宣布完成来自Sarepta Therapeutics, Inc. (Sarepta)的战略投资，用于支持 LEXEO 腺相关病毒 (AAV) 基因治疗项目的进展。通过这项投资，两家公司将探索开发针对一系列心血管疾病的新型基因疗法候选药物。 心血管疾病是西方国家发病率高和死亡率高最重要的原因，并且正在迅速成为全球死亡的主要原因。基因突变是心肌病的重要潜在驱动因素，仅扩张型心肌病就有50多 个不同的基因。LEXEO...
10月 13, 2023
热点聚焦 01、关于放宽限制外商投资细胞与基因治疗行业的建议 国家发展改革委、商务部发布的 2021 年版《外商投资准入特别管理措施(负面清单)》(以下简称《负面清单》)于 2022 年 1 月 1 日生效，其中第九条“科学研究和技术服务业”中规定，外商“禁止投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”。这也是 2018 年版本以来，连续四年列入外商禁止的项目。 上述负面清单的实施对于(cell and gene...
10月 13, 2023
8月23日，日本中央社会保险医疗协议会批准了一种名为“LUXTURNA”的AAV基因治疗药物作为公费医疗保险的适用对象。这款药物适用于一种由视网膜异常导致的视物不清的遗传性视网膜营养不良症，由制药巨头诺华制药生产销售，是日本国内首款获批上市的眼科基因治疗药。 图片来源：共同社...
