7月 18, 2023
●行业动态速览● 热点聚焦 01 方拓生物第三款AAV基因治疗药物获CDE临床试验许可 近日，方拓生物科技（苏州）有限公司自主研发的创新型AAV基因治疗药物FT-004获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可，适应症为血友病B（内源性FIX活性≤2%）。这是方拓生物获批临床的第三款创新AAV基因治疗产品。 ...
7月 17, 2023
创新型基因治疗药物研发企业诺洁贝近日宣布完成近4000万美元的B轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，德同资本、中鑫资本、广大汇通及苏州领军创投等数家知名机构跟投，老股东苇渡资本、北极光创投持续注资。本轮融资所募资金将主要用于临床试验用样品的生产和早期临床试验的开展。 诺洁贝自2020年成立以来，已经全面完成具有国际先进水平的1000L规模的cGMP生产体系的建设，目前公司多款差异化的研发管线已经完成临床IIT研究或正在进行注册临床研究。 ...
7月 17, 2023
近日，方拓生物科技（苏州）有限公司（以下简称“方拓生物”）自主研发的创新型AAV基因治疗药物FT-004获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可，适应症为血友病B（内源性FIX活性≤2%）。这是方拓生物获批临床的第三款创新AAV基因治疗产品。 关于FT-004 ...
7月 12, 2023
2023年7月10日，日本制药公司Astellas（安斯泰来）与4D Molecular Therapeutics（简称“4DMT”）宣布已签署一项合作协议，安斯泰来将使用4DMT公司的视网膜靶向的AAV载体R100，开发针对单基因遗传眼病的基因疗法，这笔合作交易总额高达9.62 亿美元。 4D Molecular Therapeutics（4DMT）是一家基于AAV定向进化及精确靶向技术的基因药物开发公司，是临床阶段基因治疗药物研发领域的领导者。基于传统AAV载体存在的挑战，4D...
7月 12, 2023
●行业动态速览● 热点聚焦 01 诺洁贝生物：眼科AAV基因疗法申报临床，治疗结晶样视网膜变性 近日，据CDE官网公示，诺洁贝生物的NGGT001注射液申报临床，NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。 ...
7月 11, 2023
7月5日，据CDE官网公示，苏州诺洁贝生物技术有限公司（简称“诺洁贝生物”）的NGGT001注射液申报临床，NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。 NGGT001是一款基于rAAV2的基因疗法，通过表达密码子优化的人CYP4V2，用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。研究显示，在BCD相关细胞模型中，由NGGT001介导的CYP4V2表达有效地挽救了由CYP4V2突变引起的表型缺陷，表现出恢复自噬流活性，减少脂质积累和保持细胞活力，提供了通过CYP4V2基因增强恢复功能的治疗理念。...
