5月 9, 2023
方拓生物科技（苏州）有限公司继4月20日宣布其自主研发的创新型基因治疗药物FT-004注射液获CDE受理后，近日又一款基因治疗药物，FT-003注射液的临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）许可，该产品适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。 01 关于FT-003 ...
4月 28, 2023
近日，Ocugen公布了其在研基因疗法OCU400治疗与NR2E3和红细胞色素蛋白（RHO）突变相关的视网膜色素变性（RP）以及CEP290基因突变的Leber先天性黑蒙症（LCA）的1/2期临床试验数据，这些初步结果表明了OCU400具有治疗RP和LCA的潜力。...
4月 27, 2023
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）局长Robert Califf博士在国会听证会上表示，细胞与基因疗法（CGT）领域应有更快的进展。他指出，FDA的生物制品评价和研究中心（CBER）计划增添150~200人手，聚焦于这一领域。这将有助于加快产品审评的速度。 目前有些在研细胞与基因疗法的临床试验被FDA叫停，Califf博士表示，部分原因是因为在研产品的制造方面有一些问题。他表示很多细胞和基因疗法公司是初创公司，没有完善的产品制造设施，这是导致临床试验被叫停的重要原因之一。...
4月 26, 2023
近日，Myrtelle公布了其在研AAV基因疗法的1/2期临床实验数据，用于治疗儿童致命遗传性脑疾病Canavan disease（CD）。结果显示8名CD患者在接受治疗后6个月获得了令人鼓舞的初步疗效和良好的安全性。 CD是一种罕见的遗传性神经系统疾病，是由ASPA基因的突变引起的，其特征是大脑中白质的海绵状变性。ASPA基因指导合成的天冬氨酸酰化酶缺失，导致脑化学物质N-乙酰天冬氨酸（NAA）累积，进而影响大脑健康，严重的还会导致运动功能障碍、失明、癫痫发作，甚至死亡。目前，这一疾病尚无治愈方法。 ...
4月 24, 2023
近日，辉大（上海）生物科技有限公司宣布，其自主研发的首个眼科基因治疗药物HG004的临床试验申请（IND）已获得中国国家药品管理局药品审评中心（CDE）批准，标志着该候选药物正式全面进入国际多中心临床开发阶段。此前，HG004已在今年1月成功获得美国FDA的IND许可，以及3月获得美国FDA的孤儿药资格（ODD）认定。 ...
4月 23, 2023
近日，方拓生物自主研发的创新型基因治疗药物FT-004注射液临床试验申请，获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，适应症为血友病B（内源性FIX活性≤2%）。 01 关于FT-004 FT-004注射液是一种新型重组腺相关病毒载体基因治疗药物，非临床数据显示，FT-004注射后可高效转染肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高凝血功能。同时依靠基因治疗产品的表达持续性，期望患者一次注射，获得长期疗效。 02 关于血友病B ...
