行业资讯

●派真生物动态速览●   01 派真生物病毒业务部负责人刘波谈AAV基因治疗药物生产工艺之Zolgensma篇...

近日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的全球首个获得临床试验许可用于治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会，标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。  ...

●派真生物动态速览●   01 派真客户高分文献盘点，速来围观学习 回顾过往客户引用“PackGene Biotech”发表的文章，主要集中在神经、碱基编辑器、免疫、消化系统等领域，而且派真的产品与服务以优质可信赖的品质，助力客户在Nature、Nature Biotechnology、Signal Transduct Target Ther等SCI顶级期刊发表高分文献，派真生物非常荣幸能为科研人员取得重大成果的研究助力！后期我们将会对不同领域高分文献进行详细解读，敬请期待。   02 思享...

2023年6月1日，杭州嘉因生物EXG102-031眼用注射液再获中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）临床试验默示许可，同意开展治疗湿性年龄相关性黄斑变性（ wAMD） 的临床试验，（受理号：CXSL2300178）。 该管线是目前首个针对所有已知VEGF和ANG2亚型的nAMD临床阶段的基因疗法。 这是杭州嘉因生物获得中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）批准的第二款产品，首款产品为2022年6月21日获得NMPA批准开展临床试验的...

安龙生物眼科AAV基因治疗产品“AL-001眼用注射液”继4月27日获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 临床试验批件后，近日此项目获得了研究组长单位北京协和医院机构项目立项和伦理委员会的批准，标志本项目正式进入了临床试验阶段。...

●派真生物动态速览●   01 派真618好物节，AAV超前预购，满额即赠 Ipad、极米投影仪等好礼 派真618超前预购持续进行中，近日至6月30日，AAV包装服务订单满额即赠苹果电子产品等精美好礼，从质粒构建到AAV病毒包装，6-9个工作日即可交付，同时派真提供全方位专业的技术支持，为您研途保驾护航，省心又省力，轻松上手实验，Get理想数据，更有集赞送好礼活动，不要错过，快来参加吧。           ●行业动态速览●   热点聚焦   01...

近日，据CDE官网公示，方拓生物科技（苏州）有限公司的AAV基因治疗药物“FT-003注射液”新适应临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300370）。 关于FT-003 FT-003是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品，今年4月已获批进入临床，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），患者一次注射，有望获得长期疗效。今年1月，FT-003在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药。 关于方拓生物...

近日，BridgeBio Pharma在2023年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上报告了Canavan疾病基因疗法BBP-812在1/2期CAN aspire临床试验中的最新结果和生物标志物数据，结果显示了其积极性的初步疗效和良好的安全性。...

近日，北海康成制药有限公司宣布，其与马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）研究协议开发的新型第二代基因疗法的数据于洛杉矶举办的第26届ASGCT年会上以海报形式公布。   在题为：低剂量脑室内给药的二代AAV基因疗法在脊髓性肌肉萎缩症小鼠模型中实现了高效且无毒性的运动功能恢复（Low-dose intracerebroventricular delivery of a second-generation AAV gene therapy for spinal muscular...

近日，根据国家药监局药品审评中心（CDE）官网，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司 上海信致医药科技有限公司 和 上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300347），用于治疗血友病A。 01 关于BBM-H803   BBM-H803注射液是一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。...