行业资讯

7月15日，Lexeo Therapeutics(以下简称“Lexeo”)宣布其在研基因疗法LX2006的中期积极数据。LX2006是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗候选药物，旨在静脉注射功能性frataxin基因，用于治疗弗里德赖希共济失调心肌病（FA心肌病）。 FA心肌病是一种罕见的、渐进性、衰弱性且致命的疾病，其根源在于frataxin(FXN)基因的突变导致功能丧失。随着疾病的进展，FA心肌病患者往往会出现各种心脏异常，最终发展为心力衰竭，心脏功能障碍是导致高达80%...

2024年7月17日，恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司(以下简称“瑞宏迪”)自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液IND获CDE受理。 据悉，这是国内首个用于帕金森病患者的AAV双基因药物，旨在提高左旋多巴的转化效率，保护并修复受损的多巴胺能神经元，以期达到延缓疾病进展，减少口服抗帕金森药物用量的目的。...

行业动态速览 热点聚焦 01、复旦大学舒易来等多团队合作在Lancet/Science子刊/Nature子刊发表多篇，迎接耳聋基因治疗新时代 2024年7月10日，哈佛医学院陈正一及复旦大学舒易来等多团队合作在Science Translational Medicine 在线发表题为“Targeted genome editing restores auditory function in adult mice with progressive hearing loss caused by a human microRNA...

近日，恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司(以下简称“瑞宏迪”)发布消息称，由瑞宏迪公司支持，中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同参与开展的临床研究(RGL-193-001;ChiCTR2400082369)完成了国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药。该手术使用脑立体定向技术和对流增强给药技术，成功将RGL-193注射液递送至患者脑组织特定靶区，患者术后恢复良好，已平安出院。...

近日，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)发布了《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》，旨在规范并促进腺相关病毒(AAV)载体基因治疗产品的非临床研究，为该类产品的临床试验和上市提供科学依据。 征求意见稿在概述部分指出，体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将外源基因(或基因编辑工具)导入人体，通过替代、补偿、阻断、修正特定基因以达到治疗疾病的目的。腺相关病毒(adeno-associated...

行业动态速览 热点聚焦 01、只有一个患者的临床试验！AAV基因治疗对抗无药可治的超罕见绝症 痉挛性截瘫50型（spastic paraplegia type 50.SPG50）是一种超罕见的疾病，全球患儿数量只有约80人，而在加拿大仅有迈克尔一人被报道患有SPG50.SPG50患者会经历发育迟缓、言语功能障碍以及进行性的四肢瘫痪，通常活不到成年阶段。 在2022年，迈克尔参与了以AAV为基础的SPG50基因疗法临床试验，同时他也是这项试验唯一的患者。 这项1期临床试验的结果已经以“AAV gene therapy for...

热点聚焦 01、GLP-1基因疗法减重22%，长效疗法积极结果公布 Fractyl Health公司日前在美国糖尿病协会(ADA)第84届科学会议上，通过口头报告展示了其在研胰腺GLP-1基因疗法Rejuva的最新临床前数据。实验结果显示，单次Rejuva治疗在小鼠模型中减少脂肪重量并改善血糖控制。Rejuvat同时预防在司美格鲁肽停药后的血糖和体重反弹。 Rejuva是该公司的基于腺相关病毒(AAV)的胰腺GLP-1基因疗法(PGTx)，旨在通过胰腺内持久生产GLP-1来治疗肥胖和2型糖尿病(T2D)。...

行业动态速览 热点聚焦 01、星眸生物wAMD基因治疗药物XMVA09注射液I期临床完成首例患者给药...

行业动态速览 热点聚焦 01、凌意生物研发的首个儿童戈谢病I型基因治疗临床研究正式启动...

研究背景 先导编辑是一种革命性的基因编辑技术，能够在不“切割”两条DNA链的情况下，实现精确的碱基替换、小片段的插入和删除。先导编辑系统是一种由两种成分组成的复合物。其中一个组件是先导编辑器(Prime editor, PE)，它结合了Cas9切口酶(第一个CRISPR-Cas基因编辑技术用到的核酸酶)和逆转录酶(RT，一种将RNA逆转录成DNA的酶)。另外一个组成成分是引导RNA(prime editing guide RNA,...