客户文献解读 | 单AAV碱基编辑实现心脏基因沉默，DNA可及性成关键

3月 31, 2025

碱基编辑技术，尤其是腺嘌呤碱基编辑器（Adenine Base Editor, ABE），近年来在基因治疗领域备受关注。其不造成DNA双链断裂（DSB），就能实现单个碱基精准改变的特性使其在心脏疾病等高风险器官中具有潜在优势。 然而，ABE编辑效率不仅受限于目标位点的序列特性，还受到染色质开放程度等因素的影响，导致其在临床应用中存在一定的不确定性。与此同时，由于ABE系统体积较大，难以包装进单个AAV载体，因此目前主要依赖双AAV协同递送，这就带来了剂量控制难、协同表达效率低等问题。...

打破AAV基因治疗的中和抗体壁垒: CD19-CAR-T细胞疗法的惊艳表现

3月 28, 2025

腺相关病毒（AAV）载体是基因治疗中最广泛使用的递送工具之一，然而，AAV中和抗体（NAb）的存在对AAV载体的初次或重复给药构成了重大障碍。近期发表在《Molecular Therapy》上的一项研究展示了一种创新的免疫调节策略：通过CD19靶向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法成功清除AAV Nab，这一研究为解决AAV基因治疗中的免疫屏障提供了重要的前沿进展。     一、研究背景...

为基因治疗铺平道路（下）：中国人群的AAV9抗体研究

3月 27, 2025

近年来，基因治疗作为一种革命性的治疗手段，正在为许多遗传性疾病和罕见病患者带来新的希望。然而，基因治疗的成功不仅依赖于先进的技术，还受到患者自身免疫系统的影响。如果患者体内存在针对基因治疗递送载体（如腺相关病毒AAV）的抗体，基因治疗的效果可能会大打折扣。因此，了解不同人群中AAV抗体的分布情况，对于优化基因治疗方案至关重要。上期我们介绍了新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学相关研究结果，今天，我们为大家分享中国人群中AAV9的抗体情况。一项由北京协和医院和锦篮基因联合开展的研究，首次聚焦中国健康人群和罕见病患者的AAV9抗...

为基因治疗铺平道路(上）：新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学研究

3月 18, 2025

近年来，基因治疗技术的快速发展为许多遗传性疾病带来了新的希望，其中腺相关病毒（AAV）载体因其高效的基因递送能力成为研究热点。AAV9载体因其能够穿越血脑屏障并高效转导细胞，已被广泛应用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）等疾病。然而，AAV9抗体（AAV9-Ab）的存在可能会中和基因治疗载体，影响治疗效果。因此，了解AAV9抗体的血清流行率及其在新生儿中的动态变化，对于优化基因治疗的时机至关重要。 AAV9抗体与基因治疗的挑战...