派真生物动态速览●
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派真生物荣获“2023中国生命科学服务企业品牌100强”称号！
2023年11月1日-3日，中国医药企业管理协会、中国医药生物技术协会、杭州市投资促进局以及杭州市临平区商务局在杭州联合举办了“2023第十五届中国医药企业家科学家投资家大会”(以下简称“启思会”)。同时，大会隆重发布了“中国生命科学服务企业品牌100强”榜单，并对入榜企业进行颁奖。经过E药经理人和业界专家评委的市值评估、综合调研，广州派真生物技术有限公司(以下简称“派真生物”)凭借着在中国医药创新服务中的卓越表现及品牌影响力从众多生命科学服务企业中脱颖而出，荣获“2023中国生命科学服务企业品牌100强”称号。
●行业动态速览●
热点聚焦
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热烈祝贺全球首个先天性耳聋基因疗法取得重大突破，舒易来医生在欧洲分享临床试验结果！
2023年10月27日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科研究院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任舒易来受邀在第30届欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)年会上做了题为：AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness 9 的报告，向全球同行分享了团队与上海鼎新基因科技有限公司(以下简称“鼎新基因”)联合研发的基因治疗药物RRG-003的全球首批多例基因治疗临床试验结果。其数据显示，首批接受治疗的患者中有4例患者在治疗后得到了明显的听力改善，已可以日常对话，并且耐受性和安全性良好。派真生物对此重要进展表示热烈祝贺!
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辉大基因眼科药物HG004完成国际多中心临床1/2期的首例受试者给药
2023年11月02日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)，今日宣布，中国首个使用同一主方案开展国际多中心临床1/2a期 “STAR星”(Safety and efficacy Trial of HG004 for leber congenital Amaurosis related to Rpe65 gene mutations)试验 (临床备案号NCT05906953或CTR20232920)的基因治疗药物HG004在上海交通大学医学院附属新华医院顺利完成首例受试者给药。HG004是一种由腺相关病毒9型(AAV9)递送的基因替代疗法候选药物，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良(RPE65-IRD)。
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全球首款CRISPR基因治疗药物Exa-cel 直面FDA咨询委员会
2023年10月31日，美国食品和药物管理局(FDA)召开细胞、组织和基因治疗咨询委员会会议，讨论Vertex Pharmaceuticals 与CRISPR Therapeutics 合作开发的治疗镰状细胞病(SCD)的基因治疗药物：Exagamglogene autotemcel(Exa-cel)。经过长达8个小时针对药物的临床结果、安全性担忧等问题的数据展示、问询，顾问委员会深度讨论了Exa‑cel基因编辑脱靶的风险。会后FDA并未请顾问委员会就Exa-cel的上市审批发起投票，而FDA将会在12 月 8 日之前决定是否批准Exa-cel的上市申请。
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首个体内CRISPR疗法1/2期数据公布，或将打破传染病治疗模式
近日，Excision BioTherapeutics公布了其CRISPR基因疗法EBT-101用于治疗艾滋病的首个人体1/2期临床试验中第一个剂量群组的数据。该1/2期临床试验是一项开放性、多中心、单次递增剂量研究，旨在评估EBT-101在大约9名接受抗逆转录病毒治疗的病毒载量检测不到的HIV-1患者中的安全性、耐受性、生物分布和药效学。
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CRISPR-Cas3突破Cas9专利壁垒，开创前景广阔的I型CRISPR基因编辑技术！
近日，Healiva和C4U公司宣布他们就开发CRISPR-Cas3技术对大疱性表皮松解症(EB)的治疗解决方案达成战略联盟协议。
自2018年3月成立以来，累计资金已达26亿日元，C4U计划将资金用于进一步研发CRISPR-Cas3系统及其在医疗领域的应用，特别是体内和体外治疗。
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远大医药全球创新治疗性mRNA肿瘤疫苗ARC01中国临床试验申请获受理
近日，远大医药(0512.HK)附属公司南京奥罗生物科技有限公司(奥罗生物)的针对人类乳头瘤病毒16型(HPV-16)阳性的晚期不可切除或复发/转移性实体瘤的治疗性肿瘤疫苗ARC01 (A002)的新药临床试验申请(IND)获得国家药监局正式受理。
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辉瑞流感mRNA疫苗达3期试验双主要终点
2023年11月1日，辉瑞(Pfizer)在其第三季度报告当中公布其在研modFlu流感mRNA疫苗候选疗法于正在进行的3期试验中，成功在18至64岁的队列当中达到两个主要终点。初步分析显示，该mRNA候选疫苗与上市的流感疫苗相比，达到非劣效性与优效性。
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深圳又一全市重大项目扩容，重点聚焦基因治疗、细胞治疗与合成生物学等方向
近日，卫光生命科学园(二期)正式开园，释放产业空间11.7万平方米。未来预计将落地项目200个，落地企业产值超100亿元，估值超1000亿元。
其中，光明生物医药创新中心目前已建成，近期将投入使用，未来将重点聚焦基因治疗、细胞治疗、医学影像、AI制药等方向，为初创企业提供高规格孵化场地、共享仪器设备、专业运营与创业赋能等服务，打通源头创新与产业化间的“最后一公里”。
创新突破
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Cell：我国学者开发神经环路特异性基因疗法，为帕金森病干预带来新希望
2023年11月2日，中国科学院深圳先进技术研究院脑认知与脑疾病研究所(深圳先进院脑所)/深港脑科学创新研究院(深港脑院)路中华/戴辑/鲍进团队在 Cell 期刊在线发表了题为：Circuit-specific gene therapy reverses core symptoms in a primate Parkinson’s disease model 的研究论文。
该研究报道了一种全新的基于逆向腺相关病毒(retrograde AAV)的神经调控策略，这一技术与现有左旋多巴和多巴胺受体激动剂类药物相比最大特点是可以实现对帕金森病累及的基底节神经环路的精准靶向干预，而不影响全脑全身任一其他多巴胺通路和系统，为帕金森病临床治疗提供了潜在的全新精准干预技术。
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张锋最新综述论文：系统总结基于CRISPR的基因编辑工具及其递送载体
近日，张锋、Victoria Madigan、James Dahlman 在 Nature 旗下综述期刊 Nature Reviews Drug Discovery 上发表了题为：Drug delivery systems for CRISPR-based genome editors 的综述论文。
在这篇综述论文中，张锋等人回顾了基于CRISPR的基因组编辑器的药物递送系统，重点关注腺相关病毒(AAV)和脂质纳米颗粒(LNP)。在描述了这些药物递送系统的设计以及它们在临床前动物模型中的后续表征之后，还强调了来自最近临床试验的数据。此外，该综述还讨论了由聚合物、蛋白质(包括病毒样颗粒)和其他载体介导的CRISPR系统的临床前靶向研究。
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舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战
近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队在美国细胞与基因治疗学会会刊 Molecular Therapy上发表了题为：Advances in gene therapy hold promise for treating hereditary hearing loss 的综述论文。
该论文系统、全面论述了遗传性耳聋的分类及细胞学机制，并重点阐述了三种主要的基因治疗策略在遗传性耳聋临床前试验中的成功应用及现有临床试验进展，最后讨论了遗传性耳聋基因治疗的现有挑战和未来应用前景。
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NEJM：LNP递送siRNA治疗“淀粉新”，3期临床数据发布
近日，Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院，在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了题为：Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis 的研究论文。
这项3期、双盲、随机对照临床试验显示，靶向转甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA的RNAi疗法Patisiran在对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者为期12个月的治疗中，保留了患者的心脏功能、健康状况和生活质量。此外，治疗对心脏应激和损伤的生物标志物以及心脏结构和功能的指标也有良好的效果。
资本速递
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大涨180%！Cellectis获2.45 亿美元投资，加速推进10款细胞与基因疗法的研发！
2023年11月1日，阿斯利康(AstraZeneca)宣布与生物技术公司Cellectis达成合作和投资协议，将向Cellectis投资2.45亿美元，进一步推进其公司的细胞与基因治疗产品研发进程。此次合作重点聚焦于肿瘤、免疫学和罕见疾病等领域，为高度未满足医疗需求的患者研发细胞与基因疗法。此消息令Cellectis的股票大涨约180%。
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一年融资13.5亿的基因治疗公司递交IPO，致力开发AD和心血管基因疗法
10月30日，基因治疗公司 Lexeo Therapeutics 在纳斯达克提交了IPO，计划以 “LXEO “的名义发行 900 万股，每股发行价为13至15美元，拟募资1.13 亿美元。
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6亿美元：礼来买光Verve Therapeutics研发管线
近日，Beam Therapeutics宣布与礼来达成合作协议，将其与Verve Therapeutics合作的心血管疾病剪辑编辑疗法管线授权给礼来。根据协议，礼来支付2亿美元预付款，5000万美元股权投资，3.5亿美元里程碑金额，协议总金额高达6亿美元。
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基因疗法龙头BioMarin： 前三季营收达18亿美元，同比增长14%
近日，罕见病龙头公司BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) 公布2023年Q3财报。财报显示，2023前三季总收入17.73亿美元(129.77亿人民币，按最新汇率1 美元 ≈ 7.32人民币计算)，同比增长14%，现金及现金等价物16.74亿美元(122.52亿人民币)。
参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/4RyndTAPQI-KWzcZDvEZrw
2.https://mp.weixin.qq.com/s/lTq2yb10mXDMk7dNd-bIbQ
3.https://mp.weixin.qq.com/s/555-L10oMBj-2vo20gDHmA
4.https://mp.weixin.qq.com/s/c2ji2iZetDZ_W9T7-oxm5A
5.https://mp.weixin.qq.com/s/Rp5R_H-tRGlLJpTZomdvuQ
6.https://mp.weixin.qq.com/s/-FhgZPtkx1Dg8qs-Iy-_1w
7.https://mp.weixin.qq.com/s/Ma1dNOtG2BDH-FAGU0razQ
8.https://mp.weixin.qq.com/s/HpA5spVgxiM-jA2tKc_Uiw
9.https://mp.weixin.qq.com/s/kYS1GaK8NdqqJ0JVCPWAhA