恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物完成首例人体给药

7月 12, 2024

近日，恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司(以下简称“瑞宏迪”)发布消息称，由瑞宏迪公司支持，中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同参与开展的临床研究(RGL-193-001;ChiCTR2400082369)完成了国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药。该手术使用脑立体定向技术和对流增强给药技术，成功将RGL-193注射液递送至患者脑组织特定靶区，患者术后恢复良好，已平安出院。...

CDE公开征求意见！规范腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究

7月 10, 2024

近日，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)发布了《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》，旨在规范并促进腺相关病毒(AAV)载体基因治疗产品的非临床研究，为该类产品的临床试验和上市提供科学依据。 征求意见稿在概述部分指出，体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将外源基因(或基因编辑工具)导入人体，通过替代、补偿、阻断、修正特定基因以达到治疗疾病的目的。腺相关病毒(adeno-associated...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第110期

7月 9, 2024

行业动态速览 热点聚焦 01、只有一个患者的临床试验！AAV基因治疗对抗无药可治的超罕见绝症 痉挛性截瘫50型（spastic paraplegia type 50.SPG50）是一种超罕见的疾病，全球患儿数量只有约80人，而在加拿大仅有迈克尔一人被报道患有SPG50.SPG50患者会经历发育迟缓、言语功能障碍以及进行性的四肢瘫痪，通常活不到成年阶段。 在2022年，迈克尔参与了以AAV为基础的SPG50基因疗法临床试验，同时他也是这项试验唯一的患者。 这项1期临床试验的结果已经以“AAV gene therapy for...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第109期

7月 3, 2024

热点聚焦 01、GLP-1基因疗法减重22%，长效疗法积极结果公布 Fractyl Health公司日前在美国糖尿病协会(ADA)第84届科学会议上，通过口头报告展示了其在研胰腺GLP-1基因疗法Rejuva的最新临床前数据。实验结果显示，单次Rejuva治疗在小鼠模型中减少脂肪重量并改善血糖控制。Rejuvat同时预防在司美格鲁肽停药后的血糖和体重反弹。 Rejuva是该公司的基于腺相关病毒(AAV)的胰腺GLP-1基因疗法(PGTx)，旨在通过胰腺内持久生产GLP-1来治疗肥胖和2型糖尿病(T2D)。...