2月 23, 2024
自2022年5月开始，一场猴痘疫情在全球范围内爆发，导致超过90000人感染，涉及115个国家和地区。这种典型的人畜共患传染病在西非和中非地区持续传播多年，但2022年疫情的规模由前所未有的人际传播驱动，导致世界卫生组织(WHO)于2022年7月宣布其为国际关注的公共卫生紧急事件(PHEIC)。随着病例数量的下降，该PHEIC随后被终止。然而，2023年在刚果(金)出现了第二次大规模独立疫情，并报告了严重的死亡率。这些疫情说明了猴痘病毒重新出现和传播的可能性，突显了当前疫苗供应的局限性。...
2月 22, 2024
国家药监局近期回应称，考虑到嵌合抗原受体(CAR)-T细胞免疫治疗产品(简称“CAR-T产品”)的特性，我国在批准四个CAR-T产品上市时，均已在说明书的“注意事项”中提示使用本品治疗后，存在发生继发性恶性肿瘤的可能性，并提示患者需终身监测继发性恶性肿瘤，在发现继发性T细胞相关恶性肿瘤时联系相关药品上市许可持有人，以获取进行相关样本采集及检测的指导。...
2月 22, 2024
肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）和额颞叶痴呆（FTD）是两种进行性、成人发病的神经退行性疾病，分别由运动皮层和脊髓中的运动神经元以及额叶和颞叶中的皮层神经元的细胞死亡引起。 ALS 也称为运动神经元疾病 (MND)，会导致大脑和脊柱与肌肉沟通的神经元逐渐丧失。在早期阶段，患者会出现肌肉无力，但随着疾病的进展，他们逐渐失去独立行走、说话、吞咽和呼吸的能力。大多数 ALS 患者在诊断后两到五年内死亡。虽然有一种基因疗法有望治疗一种家族性 ALS，但对于占所有病例 90% 的散发性...
2月 21, 2024
家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（Familial hemophagocytic lymphohistiocytosis，简称FHL）是一种遗传性免疫系统疾病，通常发生在不满18个月的婴幼儿身上。这类疾病可由多种导致细胞毒性T细胞与自然杀伤细胞功能丧失的突变引起，患儿会出现足以致命的过度免疫应答。目前，FHL可以通过造血干细胞移植进行治疗，但其致死率仍然很高，仍需要更有效的治疗方法。 现在，基因编辑为FHL的治疗开辟了一条全新道路。在一项发表于《科学-免疫学》的研究中，德国Max-Delbrück中心Klaus...
2月 20, 2024
热点聚焦 01 全球首款TIL细胞疗法获批上市 2月16日，Iovance Biotherapeutics公司宣布，FDA加速批准该公司的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法Amtagvi(lifileucel)上市，用于治疗晚期黑色素瘤。据悉，lifileucel是全球首款获批上市的TIL细胞疗法。 02 欧盟委员会批准首款基因编辑疗法上市 2月13日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，体外基因编辑疗法Exagamglogene...
2月 7, 2024
近日，4D Molecular Therapeutics公司公布了2期临床试验PRISM的积极中期数据，该试验评估了玻璃体内注射的基因疗法4D-150治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)患者的效果，这些患者具有严重的疾病活动度和高治疗负担。积极的中期研究结果有力地证明了4D-150作为一种安全、方便、持久、变革性，目标为长期保护视力的玻璃体内疗法在治疗湿性AMD患者方面的潜力。...
