11月 23, 2023
热点聚焦 突破空白！全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市 根据Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics的联合报道，英国药品和保健产品监管机构(MHRA)已批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™(exa-cel)的有条件上市许可，用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性地中海贫血(TDT)。值得一提的是，这是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。 超200亿买的基因疗法，《柳叶刀》揭秘高剂量AAV带来的安全性风险...
11月 23, 2023
根据Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics的联合报道，英国药品和保健产品监管机构（MHRA）已批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™（exa-cel）的有条件上市许可，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性地中海贫血（TDT）。值得一提的是，这是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。...
11月 23, 2023
2023年11月14日，日本日化巨头花王株式会社(KAO)与NANO MRNA株式会社共同宣布，推出花王专有免疫调节技术“SNAREVAX™”，并就mRNA药物发现和研究达成全面战略合作协议。双方将使用SNAREVAX™促进过敏性疾病领域和其他领域的突破性mRNA药物研发。 据悉，SNAREVAX技术通过核酸序列设计，将特定蛋白质与抗原融合，促进人体对抗原的免疫反应识别。从2022年开始，两家公司就已开始验证SNAREVAX™在开发mRNA药物方面的潜力，早期研究展现了该技术出色的免疫调节功能。...
11月 17, 2023
2023年11月13日，一家位于荷兰的生物技术公司 VectorY Therapeutics 宣布完成1.29亿欧元(1.38亿美元)的A轮融资，此轮融资将用于进一步推进其渐冻症（ALS）、亨廷顿症（HD）等神经退行性疾病的抗体疗法的开发。 渐冻症，即肌萎缩侧索硬化症，是一种快速进展且致命性的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞。具体而言，脊髓中运动神经元发生选择性退化，导致肌肉萎缩和瘫痪。大多数ALS患者在出现症状后2-5年内死于呼吸衰竭。...
11月 17, 2023
近日，生物技术公司Ocugen宣布，其针对Stargardt病的修饰基因治疗候选药物OCU410ST（AAV5-hRORA）的1/2期GARDian临床试验已对第一名患者进行了给药。 OCU410ST(AAV5-hRORA)是一种基因修饰疗法候选药物，用于治疗Stargardt病，Stargardt病是一种罕见的遗传性疾病，直接影响视网膜，通常导致儿童和成人缓慢进行性视力丧失。...
11月 16, 2023
2023年11月12日，Verve Therapeutics在美国心脏协会(AHA)的科学会议上公布了PCSK9靶向体内碱基编辑疗法VERVE -101.用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的初步人体实验数据。这也是全球首个体内碱基编辑的临床试验，意味着碱基编辑可用于直接改变人类DNA。 ▲ 图片来源：VERVE官网 VERVE-101最初被开发用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者，这是一种遗传疾病，动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD)...
