5月 31, 2023
安龙生物眼科AAV基因治疗产品“AL-001眼用注射液”继4月27日获中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE) 临床试验批件后,近日此项目获得了研究组长单位北京协和医院机构项目立项和伦理委员会的批准,标志本项目正式进入了临床试验阶段。...
5月 30, 2023
●派真生物动态速览● 01 派真618好物节,AAV超前预购,满额即赠 Ipad、极米投影仪等好礼 派真618超前预购持续进行中,近日至6月30日,AAV包装服务订单满额即赠苹果电子产品等精美好礼,从质粒构建到AAV病毒包装,6-9个工作日即可交付,同时派真提供全方位专业的技术支持,为您研途保驾护航,省心又省力,轻松上手实验,Get理想数据,更有集赞送好礼活动,不要错过,快来参加吧。 ●行业动态速览● 热点聚焦 01...
5月 29, 2023
近日,据CDE官网公示,方拓生物科技(苏州)有限公司的AAV基因治疗药物“FT-003注射液”新适应临床试验申请获得受理(受理号:CXSL2300370)。 关于FT-003 FT-003是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品,今年4月已获批进入临床,用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),患者一次注射,有望获得长期疗效。今年1月,FT-003在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药。 关于方拓生物...
5月 29, 2023
近日,BridgeBio Pharma在2023年美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上报告了Canavan疾病基因疗法BBP-812在1/2期CAN aspire临床试验中的最新结果和生物标志物数据,结果显示了其积极性的初步疗效和良好的安全性。...
5月 25, 2023
近日,北海康成制药有限公司宣布,其与马萨诸塞州立大学医学院(UMass Chan Medical School)研究协议开发的新型第二代基因疗法的数据于洛杉矶举办的第26届ASGCT年会上以海报形式公布。 在题为:低剂量脑室内给药的二代AAV基因疗法在脊髓性肌肉萎缩症小鼠模型中实现了高效且无毒性的运动功能恢复(Low-dose intracerebroventricular delivery of a second-generation AAV gene therapy for spinal muscular...
5月 22, 2023
近日,根据国家药监局药品审评中心(CDE)官网,信念医药公司(Belief BioMed,BBM)全资子公司 上海信致医药科技有限公司 和 上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获得受理(受理号:CXSL2300347),用于治疗血友病A。 01 关于BBM-H803 BBM-H803注射液是一款AAV基因治疗药物,旨在通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ(Factor Ⅷ,FⅧ)基因导入血友病A患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。...