6月 9, 2022
研究显示，超过270个基因的突变与遗传性眼部疾病如色素性视网膜炎有关。日前Biogen与哈佛大学马萨诸塞州的麻省眼耳医院达成了一项研究协议，旨在开发一种基因疗法，以帮助患有此类致盲性疾病的患者。...
6月 9, 2022
在工艺验证方面，FDA 2011 年的工艺验证指南是最先进的。有意思的是，FDA希望看到指南得到执行。在这里，FDA检查后发布的警告信中描述的研究结果可以提供帮助。最近一封关于针对 21 CFR 211.100发出的警告信缺陷中，提到以下内容： 缺乏工艺性能确认研究（工艺验证）并且缺乏工艺监控以显示稳定的工艺和产品质量。这包括关键工艺参数的识别，特别是在凝胶剂生产方面。警告信提及混合时间和速度以及一连串的工艺步骤和工艺时间。此外，还缺乏作为基本生产先决条件的生产指令。生产过程中未记录的变更也受到批评。...
6月 9, 2022
临床前研究再次显示，在小鼠和灵长类动物模型中，uniQure的基因疗法AMT-180具有良好的安全性，并提高了实验动物血凝活性，而凝血活性与凝血因子FVIII的水平无关。此项研究以标题“Human Dose Prediction of a Novel Factor IX Variant Gene Therapy Candidate (AMT-180) Mediating Clotting Independently of Factor VIII”发布于美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）年会上。...
6月 9, 2022
球范围内新冠病毒疫苗研发竞争非常激烈。根据位于加利福尼亚州圣莫尼卡市的经济智囊机构米尔肯研究所的说法，全世界至少有111种COVID-19疫苗正在开发中。大多数专家说，即使冠状病毒疫苗有效，也需要至少12到18个月才能开始接种大范围人群，而且此速度已是非常快了。尽管如此，特朗普总统近期表示，政府对美国将在今年年底之前接种新冠病毒疫苗充满信心。 目前哈佛大学的两家附属医院合作开发基于rAAV载体技术的基因疗法疫苗，该合作项目近期获得了来自波士顿凯尔特人队（Boston Celtics）100万美元的捐款资助。...
6月 9, 2022
美国约翰斯·霍普金斯大学6日发布的全球新冠疫情最新统计数据显示，全球累计死亡病例已超过7万例，累计确诊病例已超过128万例。数据显示，截至美国东部时间6日7时01分（北京时间6日19时01分），全球累计确诊病例达1286409例，其中累计死亡70356例，累计治愈270098例。新冠疫情呈现全球大流行，在尚没有特效药的今日，我们迫切的需要疫苗和药物协助我们抗击疫情。 巨头下场——国内外公司加入新冠药物研发 面对新冠疫情，疫苗和抗体药物是两种应对策略。抗体药物以治疗为主，疫苗以预防为主，二者缺一不可，二者结合才能发挥更好的作用。...
6月 9, 2022
2019新型冠状病毒引发的肺炎疫情牵动亿万人的心，开发预防性疫苗来控制新型冠状病毒传染的需求具有紧迫性和必要性。疫情就是命令，为了应对疫情防控，以及助力疫苗药物的研发，派真生物技术团队基于公布的武汉新冠病毒2019-nCoV的基因序列，利用三质粒包装系统，研发出的COVID-19假病毒产品，可用于新冠疫苗免疫原性的检测，以及测定动物模型血清的中和抗体的效价。 原理...
