重磅!凯泰资本战略投资广州派真生物,推动基因治疗新药产业化!

重磅!凯泰资本战略投资广州派真生物,推动基因治疗新药产业化!

目前,利用基于核酸酶的同源定向修复途径(例如,CRISPR-Cas9)可以精确校正基因突变,从而达到治疗疾病的目的。利用CRISPR/Cas技术能够进行细胞水平和动物水平的单基因或多基因的组成型/条件性/组织特异性敲除,敲入或定点突变。其原理是Cas蛋白通过导向性RNA (guide RNA,sgRNA) 识别特定基因组位点并进行剪切。 来自麻省大学医学院的Sukanya...
重磅!凯泰资本战略投资广州派真生物,推动基因治疗新药产业化!

基因突变?又一种精确校正的方法来啦~

目前,利用基于核酸酶的同源定向修复途径(例如,CRISPR-Cas9)可以精确校正基因突变,从而达到治疗疾病的目的。利用CRISPR/Cas技术能够进行细胞水平和动物水平的单基因或多基因的组成型/条件性/组织特异性敲除,敲入或定点突变。其原理是Cas蛋白通过导向性RNA (guide RNA,sgRNA) 识别特定基因组位点并进行剪切。 来自麻省大学医学院的Sukanya...

用人工microRNA安全有效的在猴中沉默超氧化物歧化酶1

肌萎缩性侧索硬化(ALS)是一种由运动神经元变性导致的迅速的进行性的瘫痪的致命的神经疾病。今年10月,麻州大学医学院Horae基因治疗中心的Christian Mueller团队使用编码靶向超氧化物歧化酶1(SOD1)的人工microRNA腺相关病毒(AAV)研究了家族性ALS中普遍突变的基因SOD1的沉默。他们将血清型AAV鞘内输注进食蟹猴(Macaca...
人工智能(AI)与AAV激情碰撞,赋能基因治疗未来

人工智能(AI)与AAV激情碰撞,赋能基因治疗未来

2022年1月12日,广州派真生物技术有限公司(以下简称派真生物)与华深智药科技(北京)有限公司(以下简称华深智药)正式签署战略合作协议。双方将共同利用高性能分布式计算和人工智能(AI)技术的数据迭代加速新型腺相关病毒(AAV)衣壳开发,并通力协作将其应用于生物医药领域,助力创新型药企加快新药研发步伐。 AAV是基因治疗的主力军,而人工智能(AI)是未来核心生产力,将有可能重塑创新药行业格局。“AI+AAV”为生物医药领域注入了更多活力,也带来了更多可能。...
COVID-19假病毒(Pseudovirus)助力新冠病毒疫苗研发/血清中和抗体检测

COVID-19假病毒(Pseudovirus)助力新冠病毒疫苗研发/血清中和抗体检测

     前言             2019 新型冠状病毒引发的肺炎疫情牵动亿万人的心,开发预防性疫苗来控制新型冠状病毒传染的需求具有紧迫性和必要性。疫情就是命令,为了应对疫情防控,以及助力疫苗药物的研发,派真生物技术团队基于公布的武汉新冠病毒 2019-nCoV 的基因序列,利用三质粒包装系统,研发出的 COVID-19 假病毒产品,可用于新冠疫苗免疫原性的检测,以及测定动物模型血清的中和抗体的效价。 原理      ...