行业资讯

PTC Therapeutics今天宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 AADCD是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。患者由于编码AADC酶的DDC基因出现变异，导致AADC酶功能缺失，因此患者无法合成多巴胺，而多巴胺是运动功能所必需的神经递质。...

会议推荐 01、11月14日晚20:00点，写意直播间《质粒规模化生产的工艺挑战》 11月14日（周四）晚上20:00，写意直播间邀请派真生物质粒上游开发经理杨智明进行主题分享《质粒规模化生产的工艺挑战》。深入探讨质粒生产中的关键工艺问题，解析目前的技术难点，并展望未来的技术发展趋势，帮助业界同行更好地理解和应对质粒生产的挑战，敬请关注！ 02、倒计时2周 |...

11月6日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，英文简称：BBM，下称“信念医药”）宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗候选药物BBM-D101注射液孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。...

【中国/美国加利福尼亚州——2024年11月1日】——专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗 (武汉) 科技有限公司 (简称“中眸医疗”) ——今日宣布其 ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者。ZM-02 是中眸医疗首创的光遗传学基因治疗药物，通过将一种新型光敏蛋白基因引入视网膜细胞来转换光信号，从而恢复视力。...

近日，Lexeo Therapeutics宣布了其在研管线LX1001的I/II期临床试验(NCT03634007) 结果。在安全性方面，LX1001表现出良好的安全性特征，无淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA) *病例报告。在有效性方面，LX1001治疗显示出剂量依赖性地增加APOE2蛋白表达并改善与疾病相关的tau蛋白生物标志物水平，这些指标与认知结果密切相关。 阿尔茨海默病（Alzheimer's Disease,...

热点聚焦 01、中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定，助力视网膜色素变性患者治疗 【中国/美国加利福尼亚州——2024年11月1日】——专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗 (武汉) 科技有限公司 (简称“中眸医疗”) ——今日宣布其 ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者。ZM-02...

会议推荐 01、直播预告 | Nature 子刊揭示乙肝治愈机制，通讯作者揭秘 AAV-HBV 小鼠模型的「前世今生」 近日，一项 “评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。 腺相关病毒（AAV）因其无显著临床致病性和工程化改造治疗性基因的潜力，已成为理想的基因递送载体。10 月 30 日晚 7...

热点聚焦 01、热烈祝贺凌意生物LY-M001注射液治疗I型戈谢病青少年患者的临床研究在上海儿童医学中心取得成功近日，一项 “评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。  ...

热点聚焦 01、广东发布新政，支持基因治疗、细胞治疗等创新生物制品研发，重点发展基因技术、细胞治疗、合成生物学等新领域新赛道10月9日，广东省人民政府办公厅召开新闻发布会，会上重磅发布了《关于进一步推动广东生物医药产业高质量发展的行动方案》。该方案涉及创新药械全链条支持、创新平台和基础设施建设、促进临床研究、加快审评审批、医保支持、金融支持等多个方面，以促进生物医药产业的全链条高质量发展。  ...

热点聚焦 01、热烈祝贺神济昌华SNUG01在北医三院IIT研究取得积极临床成果2024年9月18日，神济昌华宣布，其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）基因治疗创新药SNUG01在北京大学第三医院进行的研究者发起的临床研究（IIT）已完成所有受试者入组，并取得积极的临床成果。此次研究由著名ALS专家、北医三院樊东升教授主持，旨在评估SNUG01的安全性和初步有效性。作为神济昌华的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示诚挚祝贺！  ...