Nature子刊：来自人类肠道细菌的小型化Cas9，可用于高效精准的基因组编辑

5月 10, 2024

CRISPR基因编辑技术极大地加速了遗传疾病治疗方法的开发。然而，临床的进一步发展在很大程度上取决于开发多样化工具以应对基因组编辑的挑战。其中，最关键的一个方面是递送，因为Cas核酸酶及其衍生的融合产物(包括碱基编辑器、先导编辑器)的尺寸较大。 腺相关病毒(AAV)是最高效和最广泛使用的体内递送载体，但其载体容纳量仅为4.7...

张锋创立的Editas公司正式发布首个体内CRISPR基因编辑临床试验数据，改善遗传性失明患者视力

5月 8, 2024

2023年12月8日，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。该疗法最初由CRISPR Therapeutics于2018年启动，此后与Vertex Pharmaceuticals合作推进。 几天后，Vertex Pharmaceuticals宣布将向张锋创立的基因编辑疗法开发公司Editas...

浙江大学刘帅课题组开发单组分阳离子脂质mRNA递送载体，静脉给药后靶向脾脏T细胞

4月 24, 2024

四组分脂质纳米颗粒(LNPs)已被广泛应用于上市COVID-19 mRNA疫苗和大量mRNA疗法的临床试验中，证明了它们在将mRNA传递到肝脏和肌肉方面的有效性。mRNA药物的肝外靶向分布对于治疗影响非肝器官的多种疾病具有巨大的意义，特别是靶向脾脏和T细胞的特异性mRNA递送为癌症免疫治疗和诱导抗病毒免疫反应提供了一个引人注目的选择。 尽管如此，将mRNA靶向递送至肝外组织在很大程度上仍是限制其应用开发的重要挑战。目前的脾靶向技术往往以转染效率或疗效降低为代价，导致使用新型递送载体时，脾中的mRNA整体表达量仍低于肝脏。...

Nat Genet (IF=30.8) | 派真AAV助力哺乳动物肝脏高精度时空图谱的描绘

4月 19, 2024

客户文献解读 4月16日，Nature Genetics 杂志（IF=30.8）刊登关于哺乳动物肝脏高精度时空图谱的研究论文，揭示了小鼠肝脏稳态的空间分子特征，以及肝部分切除与再生过程中的复杂分子机制，确定了转录辅助因子TBL1XR1 作为一个炎症诱导的调节器，促进肝细胞增殖。该研究的数据有望为肝脏疾病治疗、肝脏再生与移植提供新的思路和策略。...

张然/李宁团队证实超小型TnpB系统可实现高效体内基因编辑

3月 22, 2024

来自细菌和古菌的适应性免疫系统CRISPR已经彻底改变了基因组编辑，但大部分CRISPR系统尺寸较大，例如最广泛使用的Cas9、Cas12的尺寸通常超过1000个氨基酸，限制了在体内基因编辑治疗方面的应用。 最近的一些研究发现，原核转座子编码的IscB和TnpB蛋白分别是Cas9与Cas12核酸酶的祖先，它们分别可以在ωRNA和reRNA的引导下切割DNA双链，这表明它们具有Cas核酸酶类似的功能，具有可编程的RNA引导的核酸内切酶活性。...