双载体AAV基因疗法又一进展，突破大基因组限制

双载体AAV基因疗法又一进展，突破大基因组限制

3月 30, 2023

近日，iECURE宣布欧盟委员会授予其在研AAV基因疗法GTP-506孤儿药称号，用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症。据悉，此前GTP-506已经在该疾病领域获得过FDA授予的孤儿药称号和儿科罕见疾病资格认定。 OTC缺乏症是一种罕见的遗传性代谢疾病，由负责氨解毒的肝酶的遗传缺陷引起。患者的尿素循环障碍，血液中积聚过量的氨，可能导致一系列后果，包括不可逆转的神经损伤、昏迷和死亡。早发性严重OTC缺乏症的唯一治疗方法是肝移植，整体而言，目前这一疾病尚缺乏有效的治疗手段。  ...
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AAV基因疗法Zolgensma有效性可长达7.5年

3月 22, 2023

近日，诺华发布了治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)的基因疗法 Zolgensma 的研究数据。来自两项长期随访（LTFU）研究LT-001和LT-002的最新数据显示：在 SMA 症状发作后接受治疗Zolgensma疗效持久，可长达 7.5 年；而在SMA症状出现之前使用Zolgensma治疗的儿童患者100% 保持或达到了所有评估的运动里程碑，包括独立行走。 LT-001 LT-001 是一项针对完成 1 期 START 研究的患者进行的一项为期 15 年的LTFU 研究，强调 Zolgensma 的显著耐用性，表现为出现 SMA...
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Freeline Therapeutics血友病AAV基因疗法临床试验效果显著

7月 27, 2022

近期，Freeline Therapeutics在《新英格兰医学杂志》上发表了题为“Phase 1–2 Trial of AAVS3 Gene Therapy in Patients with Hemophilia B.”的文章，该文章公布了针对B型血友病的AAV基因疗法在1/2期B-AMAZE临床试验和扩展研究中的数据。 研究结果显示，基因疗法FLT180a可提高B型血友病中缺失的凝血蛋白IX (FIX)的水平，在10名患中重度疾病的患者中，有9名患者的FIX水平稳定表达持续约3.5年。...
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中国首款靶向RPE65基因治疗注射液LX101完成I期临床首例受试者给药

7月 22, 2022

继先天性黑矇症、老年黄斑变性三项IIT基因治疗研究后，2022年7月6日，国家眼部疾病临床医学研究中心（上海交通大学附属第一人民医院/上海市第一人民医院）再一次顺利完成RPE65突变遗传性视网膜患者（IRD）I期注册临床试验首例受试者的基因治疗，显示出良好的安全性和改善视功能的优势，为遗传性眼病患者摆脱无药可医困境、朝向光明之路更进一步！ 该项研究是中国首个针对RPE65双等位基因突变相关遗传性视网膜变性（IRD）患者，评价 rAAV2-RPE65...
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首个，中国自主研发的碱基编辑工具获美国专利授权，来自上科大陈佳团队

7月 15, 2022

2022年7月12日，正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统（transformer Base Editor，tBE）正式获得美国专利商标局（USPTO）专利授权，成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。正序生物已从上海科技大学获得tBE的全球独家许可，成为独家拥有这一底层平台型碱基编辑系统专利全球权益的生物医药公司。...