行业资讯一周要闻丨基因治疗要闻速递第143期
会议推荐 1、派真生物诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会 2025年首届粤港澳大湾区未来健康产业大会”将于2025年3月28-30日在广州市南沙区正式开幕。派真生物诚挚邀请您参加大会，届时派真生物专业技术团队将携全套技术方案在A08展位恭候您的到来，期待与您面对面交流，同时我们在展位还准备了精美礼品等您揭秘！ 2、派真生物邀您参加【第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会】，相约上海张江科学会堂！...
祝贺神济昌华全球首创针对渐冻症基因治疗药物获美国FDA 临床研究许可
2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称"神济昌华"）宣布，其自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称"渐冻症"）。此次获批标志着该药物将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，实现从基础研究向临床转化的关键跨越。作为神济昌华的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示诚挚祝贺！...
祝贺金唯科针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物JWK002获IND受理
近日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，有望成为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示衷心的祝贺！ 此前，JWK002注射液已获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第142期
热点聚焦 1、客户文献分享 | 昆明理工大学陈永昌团队发表DMD治疗新策略：通过MyoAAV-UA激活内源性全长utrophin 2025年3月10日，昆明理工大学的陈永昌教授及其合作团队在Nature Communications期刊发表标题为“Activation of endogenous full-length utrophin by MyoAAV-UA as a therapeutic approach for Duchenne muscular...
芳拓生物rAAV基因治疗产品获批临床新适应症
3月13日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液再次获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，拟用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）。DR适应症是继nAMD 和DME之后，FT-003注射液获批的第三个新适应症。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第141期
热点聚焦 1、热烈祝贺华南首例戈谢病基因治疗成功落地广州市第一人民医院 近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者于近日成功接受基因治疗。这是继该院血液内科在地中海贫血领域取得突破后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科完成的又一里程碑式成果，标志着华南地区在基因治疗领域迈入全新阶段。 2、热烈祝贺神曦生物NXL-001原位神经再生治疗阿尔茨海默病临床研究正式启动 2025年3月5日，由神曦生物 (NeuExcell...
热烈祝贺神济昌华SNUG01在北京大学第三医院正式启动多中心IIT临床研究
2025年3月6日，由北京大学第三医院神经内科牵头、渐冻症领域权威专家樊东升教授领衔开展的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）在京启动，标志着该药物针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究进入新阶段。作为神济昌华的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示诚挚祝贺！...
热烈祝贺神曦生物NXL-001原位神经再生治疗阿尔茨海默病临床研究正式启动
2025年3月5日，由神曦生物 (NeuExcell Therapeutics) 支持的 “一项评估NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究” 项目启动会在中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）成功召开。中国科学技术大学附属第一医院神经内科施炯教授担任该研究主要研究者（PI），并得到神经外科钱若兵教授、齐印宝教授团队的大力支持。...
热烈祝贺华南首例戈谢病基因治疗成功落地广州市第一人民医院
近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者于近日成功接受基因治疗。这是继该院血液内科在地中海贫血领域取得突破后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科完成的又一里程碑式成果，标志着华南地区在基因治疗领域迈入全新阶段。 1.12年求医终迎转机：基因疗法打破终身用药困局...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第140期
热点聚焦 1、从无药可医到生命重启：派真助力超罕见病家庭架起生命之桥 2025 年 2 月 28 日是第 18 个国际罕见病日，今年的主题是 “More than you can imagine”（不止罕见）。在这个特殊的日子里，给大家分享一个为9岁超罕见病儿子“造药”的母亲的故事，希望能启发和鼓舞更多的罕见病患者家庭。 2、Immunity | 新型AAV病毒Ark313实现体内T细胞精准改造 近日，美国加州大学旧金山分校医学系的Justin Eyquem、William A....
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