2023，吸入给药基因疗法还有多远？面临哪些开发挑战？

11月 15, 2023

由于面临诸多挑战，开发具有临床疗效的吸入给药基因疗法已被证明十分困难。近年来，人们对肺部疾病的吸入给药基因治疗项目的兴趣与日俱增，但迄今为止还没有任何产品成功进入市场。为此类项目提供支持的临床前研究对于最大限度地开发成功候选药物至关重要。本文综述了吸入给药基因疗法的各个方面，重点是动物模型的临床前研究。讨论了吸入给药基因疗法的各种障碍，包括气溶胶应力、气溶胶在呼吸道中的行为以及沉积后的处置过程。还考虑了动物模型的重要方面，包括生物相关剂量测定的确定方法以及与可转化性有关的问题。要在临床前动物模型中确定生物相关剂量，就必须采用合适的实验...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第80期

11月 14, 2023

●行业动态速览● 热点聚焦 01 神济昌华渐冻症AAV基因治疗药物SNUG01于北医三院完成首例受试者给药 近日，神济昌华的肌萎缩侧索硬化症AAV基因治疗药物SNUG01由北京大学第三医院樊东升教授团队完成IIT研究国内首例受试者给药。 02 星奥拓维OTOF耳聋基因治疗取得新进展 近日，星奥拓维研发人员对OTOF耳聋基因治疗产品，进行了系统的研发工作，采用的策略是应用AAV双载体技术递送人类全长OTOF基因进入耳蜗内毛细胞。研发人员通过小动物药效研究、大动物安全性研究、IIT研究等验证了产品的安全性。 03...

大涨180%！Cellectis获2.45 亿美元投资，加速推进10款细胞与基因疗法的研发！

11月 3, 2023

2023年11月1日，阿斯利康(AstraZeneca)宣布与生物技术公司Cellectis达成合作和投资协议，将向Cellectis投资2.45亿美元，进一步推进其公司的细胞与基因治疗产品研发进程。此次合作重点聚焦于肿瘤、免疫学和罕见疾病等领域，为高度未满足医疗需求的患者研发细胞与基因疗法。此消息令Cellectis的股票大涨约180%。  ...

6亿美元：礼来买光Verve Therapeutics研发管线

11月 3, 2023

2023年10月31日，Beam Therapeutics宣布与礼来达成合作协议，将其与Verve Therapeutics合作的心血管疾病剪辑编辑疗法管线授权给礼来。根据协议，礼来支付2亿美元预付款，5000万美元股权投资，3.5亿美元里程碑金额，协议总金额高达6亿美元。   Verve...