7月 14, 2022
帕金森病（Parkinson’s...
6月 24, 2022
艾滋病（AIDS），即获得性免疫缺陷综合征，是一种由人类免疫缺陷病毒（HIV）感染引起的危害性极大的传染病。HIV 病毒把人体免疫系统中最重要的 CD4+T 细胞作为主要攻击目标，大量破坏该细胞，经过数年、甚至长达10年或更长的潜伏期后发展成艾滋病病人，使人体丧失免疫功能，因抵抗力极度下降会出现多种感染，后期常常发生恶性肿瘤，以至全身衰竭而死亡。 在过去的几十年里，何大一等人提出的“鸡尾酒疗法”等联合治疗方案使得艾滋病成为了一种相对可控的慢性疾病，HIV...
6月 9, 2022
在工艺验证方面，FDA 2011 年的工艺验证指南是最先进的。有意思的是，FDA希望看到指南得到执行。在这里，FDA检查后发布的警告信中描述的研究结果可以提供帮助。最近一封关于针对 21 CFR 211.100发出的警告信缺陷中，提到以下内容： 缺乏工艺性能确认研究（工艺验证）并且缺乏工艺监控以显示稳定的工艺和产品质量。这包括关键工艺参数的识别，特别是在凝胶剂生产方面。警告信提及混合时间和速度以及一连串的工艺步骤和工艺时间。此外，还缺乏作为基本生产先决条件的生产指令。生产过程中未记录的变更也受到批评。...
6月 9, 2022
获得FDA认证的孤儿药 美国食品药品监督管理局（FDA）已指定Neurogene的基因疗法为一种孤儿药。该基因疗法旨在提供人类CLN5基因的工作副本以尽可能地治疗CLN5（一种晚期婴儿巴腾病）。 孤儿药的进一步开发有助于推动对罕见和严重疾病的治疗，这得益于其七年的市场独占性和FDA申请费豁免权。 Neurogene的创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士在新闻稿中说：“获得FDA的孤儿药认证是一个重要的监管里程碑，我们期待将基因治疗计划推向临床。” 晚期婴儿巴腾病——CLN5...
6月 9, 2022
基因疗法SPK-8011促使FVIII持久产生 来自1/2实验的初步数据显示，单次研究性基因疗法SPK-8011能够促使FVIII（A型血友病患者所缺少的凝血蛋白）持久产生长达三年之久，有效降低了A型血友病男性自发性出血的频率。宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的Lindsey George医师在本周举行的2020年国际血栓形成和止血学会大会上发表了这些发现。 SPK-8011是由Spark...
6月 9, 2022
近日，顶级学术期刊《Immunity》发表了题为“Respiratory Virus Infections: Understanding COVID-19”的综述性文章，重点从SARS-Cov-2进入呼吸道后，如何激活机体的然免疫和适应性免疫，以及致病机制和抗病毒治疗方案等方面进行了综述。 呼吸道病毒的概念...
